Takeda anuncia os resultados do primeiro ensaio clínico PROPEL de Fase IIIb/IV, um estudo randomizado de profilaxia guiada por PK avaliando níveis mais altos de Fator VIII na Hemofilia A, no EAHAD 2019

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) ("Takeda"), líder global em biotecnologia em doenças raras, anunciou hoje os resultados do ensaio clínico de Fase IIIb/IV para o ADYNOVATE no 12^o Congresso Anual da Associação Europeia de Hemofilia e Doenças Relacionadas (EAHAD), de 6 a 9 de fevereiro, em Praga (República Checa). O estudo PROPEL é um estudo prospectivo, aleatório e multicêntrico que compara a segurança e a eficácia do ADYNOVATE após a profilaxia guiada por PK visando dois níveis mínimos do Fator VIII em indivíduos com hemofilia A grave.

O estudo mostrou que a profilaxia ADYNOVATE visando 8-12% (ALTO) versus 1-3% (BAIXO) dos níveis mínimos foi associada a uma tendência em direção a uma proporção maior de pacientes com a taxa anualizada de hemorragias (ABR) total igual a 0 (66% ALTO vs 39% BAIXO, p=0,075). O grupo ALTO também foi associado a uma tendência a um ABR total mais baixo, bem como uma maior proporção de pacientes com todas as taxas anualizadas de hemorragias articulares (AJBR) iguais a 0 (90% ALTO vs 68% BAIXO) e todas as ABR espontâneas iguais a 0 (84% ALTO vs 61% BAIXO). Os dados sugerem que a otimização dos perfis do FVIII por meio de dosagem controlada por PK que visa níveis mínimos de 8-12% foi possível alcançar de maneira consistente e uma maior personalização do tratamento para pacientes com hemofilia A deve ser considerada. Os perfis de segurança foram comparáveis e consistentes com os testes ADYNOVATE anteriores. As análises contínuas caracterizarão a relação entre a dosagem adaptada de PK dos níveis de ADYNOVATE FVIII e os casos de hemorragia.

"O estudo reitera a importância da profilaxia personalizada para as pessoas que vivem com hemofilia", disse o Dr. Robert Klamroth, chefe do Departamento de Medicina Interna de Angiologia e Distúrbios da Coagulação e diretor do Centro de Tratamento de Hemofilia Compreensiva e da Unidade de Hemostasia e Trombose do Vivantes Klinikum em Berlim (Alemanha). "As descobertas sugerem a necessidade de medir os níveis reais de FVIII e mostram uma tendência clara de que se formos capazes de manter os níveis de FVIII em uma faixa mais alta, pode haver melhores resultados para os pacientes, incluindo uma proteção aumentada contra a hemorragia que poderia ajudar mais pacientes a atingir zero hemorragias."

"Na Takeda, temos orgulho da herança hematológica que a Shire e a Baxalta construíram ao longo de 60 anos e planejamos expandi-la por meio de pesquisa e inovação contínuas, incluindo o foco contínuo na substituição direta de fatores", afirmou o Dr. Wolfhard Erdlenbruch, vice-presidente do Departamento de Hematologia de Assuntos Médicos Globais da Takeda. "Estamos entusiasmados por estar no EAHAD e compartilhar os resultados do estudo PROPEL. Não tinham sido relatadas anteriormente taxas de zero hemorragias e zero hemorragias articulares espontâneas neste estudo com pessoas que vivem com hemofilia A. Isso confirma que os níveis de fator são importantes e nos aproximam ainda mais da meta de atendimento otimizado e personalizado ao paciente, uma vez que cada hemorragia importa."

Além do PROPEL, a Takeda apresentará uma dezena de publicações de dados científicos no EAHAD sobre seu portfólio amplo e recentemente adquirido de tratamentos para distúrbios hemorrágicos, entre os quais:

• Próximos estudos internacionais e alemães: Resultados de eficácia, segurança e qualidade de vida em pacientes com hemofilia A tratados com fator anti-hemofílico (recombinante) em um ambiente real em cinco anos.
• Percepções sobre a evolução da artropatia hemofílica: A abordagem personalizada irlandesa para o tratamento da hemofilia (iPATH).
• Atividade física e artropatia hemofílica nas articulações em adultos com hemofilia grave na Irlanda: A abordagem personalizada irlandesa para o tratamento da hemofilia (iPATH).
• Barreirasàatividade física entre adultos com hemofilia moderada e grave na Irlanda: A abordagem personalizada irlandesa para o tratamento da hemofilia (iPATH).
• Resultados de um estudo de continuação, multicêntrico, aberto, de Fase 3B do rurioctocog alfa pegol para profilaxia em pacientes tratados previamente com hemofilia grave A: Análise por faixa etária.
• Concepção de um estudo prospectivo, multicêntrico, aberto, de Fase 3, da segurança e eficácia hemostática do rurioctocog alfa pegol em pacientes não tratados previamente com menos de seis anos de idade com hemofilia A.
• Dados demográficos e de referência de pacientes com hemofilia e inibidores inscritos no estudo de resultados globais ("FEIBA GO") do FEIBA.
• Análise de eventos hemorrágicos articulares de um estudo aberto, multicêntrico e de Fase 3 do tratamento de fator Von Willebrand (FVW) recombinante sob demanda em pacientes com doença de von Willebrand (DVW) grave.
• Avaliação de dados laboratoriais de segurança de pacientes com doença de von Willebrand (DVW) grave em associação com a infusão de fator Von Willebrand (FVW) recombinante em um estudo de Fase 3, multicêntrico, aberto.
• Eficácia e segurança da profilaxia com fator Von Willebrand (FVW) recombinante na doença de von Willebrand (DVW) grave: Concepção de um estudo internacional multicêntrico, prospectivo, aberto, de Fase 3.
• Avaliação de segurança não clínica de uma construção de terapia gênica de fator IX (FIX) de próxima geração (SHP648) em camundongos.

Sobre o estudo PROPEL

O estudo PROPEL avaliou a segurança e eficácia do ADYNOVATE na profilaxia guiada por PK visando dois níveis mínimos de FVIII diferentes em pacientes tratados previamente.

Métodos: Os indivíduos elegíveis apresentavam atividade de FVIII inferior a 1%, taxa anualizada de hemorragia (ABR) maior ou igual a 2 e fizeram a transição de um estudo anterior SHP660 (ADYNOVATE) ou tinham entre 12 e 65 anos de idade com 150 dias de exposição ou mais ao FVIII derivado do plasma ou recombinante. Após as avaliações iniciais de farmacocinética, os indivíduos receberam 12 meses de profilaxia guiada por PK visando os níveis mínimos de FVIII de 1 a 3% (BAIXA) ou de 8 a 12% (ALTA) (Primeiros seis meses: período de ajuste de dose). O resultado primário foi de % de indivíduos com uma ABR total igual a 0 (todas as hemorragias) durante o segundo período de estudo de seis meses. Os resultados secundários incluíram ABR total, ABR espontânea e ABR articular (AJBR) (todas as hemorragias) e eventos adversos (AEs).

Resultados: No geral, 115 indivíduos do sexo masculino (57 BAIXO, 58 ALTO) receberam uma dose ou mais de SHP660. A idade média (faixa) foi de 28 (12 a 61) anos; 106 sujeitos (56 BAIXOS, 50 ALTOS) completaram o estudo. Durante os segundos seis meses, a ABR total igual a 0 foi alcançada por 22/57 (39%) BAIXO, 38/58 (66%; P=0,075) ALTO, a ABR espontânea igual a 0 por 35/57 (61%) e 49/58 (84%; P=0,141), respectivamente, e a AJBR igual a 0 por 39/57 (68%) e 52/58 (90%; P=0,179). A média de (SD), a mediana (IQR) de ABRs totais para o segundo período de seis meses: 3,6 (7,3), 2,0 (4,0) BAIXO; 1,6 (3,3), 0 (2,0) ALTO. Os AEs e SAEs globais ocorreram em 63% e 9% dos indivíduos, com 1 evento adverso grave ALTO (0,9%) considerado relacionado com o SHP660: um inibidor transitório de 0,6 BU sem evidência de ligação anti-FVIII, que foi resolvido ao final do estudo. Os perfis de AE foram comparáveis e consistentes com os testes SHP660 anteriores.

Sobre o ADYNOVATE/ADYNOVI

O ADYNOVATE [Fator Anti-hemofílico (Recombinante), PEGuilado] foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) nos EUA, seguido de aprovação no Japão, Canadá e Colômbia, e é aprovado como ADYNOVI® nos 28 Estados-membros da União Europeia (UE), bem como na Islândia, Liechtenstein, Noruega e Suíça. Na Europa, o ADYNOVI é aprovado para o tratamento e profilaxia de hemorragias em pacientes com hemofilia A com idade igual ou superior a 12 anos.

INFORMAÇÕES DE SEGURANÇA DO ADYNOVI PARA A EUROPA

Consulte o Resumo das Características do Medicamento (RCM) ADYNOVI antes de prescrever, particularmente em relaçãoàdosagem e monitorização do tratamento.

Contraindicações

Hipersensibilidadeàsubstância ativa,àmolécula progenitora octocog alfa ou a qualquer um dos excipientes mencionados no RCM. Reação alérgica conhecidaàproteína de rato ou hamster.

Advertências especiais e precauções de utilização

O medicamento contém vestígios de proteínas de rato e hamster. Se ocorrerem sintomas de hipersensibilidade, os pacientes devem ser aconselhados a interromper imediatamente o uso do medicamento e entrar em contato com um médico. Os pacientes devem ser informados sobre os sinais precoces de reações de hipersensibilidade, incluindo urticária, urticária generalizada, pressão no peito, sibilos, hipotensão e anafilaxia.

A formação de anticorpos neutralizantes (inibidores) contra o Fator VIII é uma complicação conhecida no manejo de indivíduos com hemofilia A. Esses inibidores são geralmente imunoglobulinas IgG direcionadas contra a atividade pró-coagulante do Fator VIII, que são quantificadas em Unidades Bethesda (BU) por ml de plasma usando o ensaio modificado.

Em geral, todos os pacientes tratados com produtos do Fator VIII de coagulação devem ser cuidadosamente monitorizados por observações clínicas apropriadas e testes laboratoriais no que diz respeito ao desenvolvimento de inibidores. Se os níveis esperados de atividade do Fator VIII no plasma não forem alcançados, ou se a hemorragia não for controlada com uma dose adequada, devem ser realizados testes para detectar a presença do inibidor do Fator VIII.

Após reconstituição, este medicamento contém 0,45 mmol de sódio (10 mg) por frasco.

Para mais informações, consulte o Resumo das Características do Medicamento ADYNOVI aqui.

Sobre a Takeda Hematology

Após sua recente aquisição da Shire, a Takeda é líder em hemofilia com o portfólio mais antigo e influente do mercado, respaldado por perfis estabelecidos de segurança e eficácia, com décadas de experiência no mundo real.

Contamos com mais de 60 anos impulsionando a inovação para os pacientes e um amplo portfólio de 11 produtos em nove indicações de hemofilia. Nossa experiência como líderes em hematologia significa que estamos bem preparados para atender às necessidades atuais,àmedida que buscamos desenvolvimentos futuros no tratamento de distúrbios hemorrágicos. Juntamente com a comunidade de hematologia, estamos aumentando as expectativas para o futuro, incluindo o diagnóstico precoce, a proteção precoce e completa contra as hemorragias e atendimento mais personalizado ao paciente.

Sobre a Takeda Pharmaceutical Company Limited

A Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) é uma líder biofarmacêutica global, baseada em valores, orientada para P&D, com sede no Japão, empenhada em trazer um saúde melhor e um futuro mais brilhante para os pacientes, traduzindo a ciência em medicamentos altamente inovadores. A Takeda concentra seus esforços de P&D em quatro áreas terapêuticas: Oncologia, Gastroenterologia (GI), Neurociências e Doenças Raras. Também fazemos investimentos direcionados em P&D em Terapias e Vacinas Derivadas de Plasma. Estamos nos centrando no desenvolvimento de medicamentos altamente inovadores que contribuem para fazer a diferença na vida das pessoas, avançando rumo a novas opções de tratamento e alavancando nosso mecanismo e recursos de P&D colaborativos para criar um pipeline robusto e diversificado. Nossos funcionários estão comprometidos em melhorar a qualidade de vida dos pacientes e em trabalhar com nossos parceiros em assistência médica em aproximadamente 80 países.

Para mais informações, acesse https://www.takeda.com

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