Matriz Takeda Japão - divulgação
XANGAI, 10 de abril de 2025 /PRNewswire/ -- A Belief BioMed ("BBM") e a Takeda China anunciaram hoje em conjunto que o BBM-H901 (nome genérico: Dalnacogene Ponparvovec Injection) foi oficialmente aprovado pela National Medical Products Administration (NMPA) para o tratamento de pacientes adultos com hemofilia B moderada a grave (deficiência congênita do fator IX de coagulação). Como a primeira terapia genética aprovada para hemofilia B na China1, o BBM-H901 é desenvolvido e fabricado pela BBM, e a Takeda China é responsável por sua comercialização na China continental, Hong Kong e Macau. As duas partes integrarão suas respectivas vantagens de recursos para acelerar o fornecimento dessa terapia genética inovadora aos pacientes e, em conjunto, abrir um novo cenário no campo do tratamento da hemofilia B.
O Dr. Xiao Xiao, cofundador, presidente e diretor científico da BBM, disse: "A BBM sempre esteve comprometida com a pesquisa e o desenvolvimento e a inovação no campo da terapia genética de ponta e se dedica a atender às necessidades médicas não atendidas. A aprovação do BBM-H901 é um marco importante no desenvolvimento do BBM. Como o primeiro medicamento de terapia gênica para hemofilia B desenvolvido independentemente na China1, o BBM-H901 fornecerá uma nova opção de tratamento para pacientes com hemofilia B, que deverá fornecer aos pacientes uma solução de tratamento inovadora e ajudá-los a retornar a uma vida normal. O BBM trabalhará em conjunto com a Takeda China para acelerar a rápida implementação dessa terapia inovadora. No futuro, a BBM se esforçará para acelerar o processo de comercialização no exterior do BBM-H901, na esperança de beneficiar mais pacientes com hemofilia B. "
Sean Shan, vice-presidente sênior da Takeda Pharmaceutical e presidente da Takeda China, disse: "A Takeda tem a honra de colaborar com a BBM para trazer a primeira terapia genética de hemofilia B desenvolvida localmente1 pacientes chineses com hemofilia B. A aprovação do BBM-H901 enriquecerá ainda mais nosso portfólio nas áreas de hemofilia e doenças raras e ajudará mais pacientes a se beneficiarem de tratamentos inovadores. No futuro, a Takeda China continuará a aprofundar nossa cooperação estratégica com parceiros locais, para acelerar a comercialização de terapias mais inovadoras, garantir que a inovação médica da China possa beneficiar mais pacientes e contribuir para o desenvolvimento de alta qualidade da indústria de doenças raras da China."
A hemofilia B é um distúrbio hemorrágico hereditário causado pela deficiência do fator IX (FIX)2. Por muito tempo, os pacientes só podem contar com o concentrado de complexo protrombínico (PCC) ou FIX como terapia de reposição3,4. O sangramento persistente e frequente pode facilmente levar a danos na estrutura e função articular, resultando em uma alta taxa de incapacidade5. Isso não só traz grande dor física e inconveniência aos pacientes, mas também vem com o risco de infecção, coágulos sanguíneos, etc.3,4. Os altos custos do tratamento médico também trazem um fardo econômico pesado e constante para a família do paciente.
O BBM-H901, baseado em um vetor de vírus adeno-associado recombinante (rAAV), pode fornecer o gene FIX de coagulação humana otimizado em células hepáticas de pacientes. Em seguida, a coagulação FIX é continuamente expressa e secretada na corrente sanguínea usando o sistema de transcrição do gene da célula hospedeira, promovendo assim a coagulação.
O professor Zhang Lei, do Hospital de Doenças do Sangue da Academia Chinesa de Ciências Médicas (Instituto de Hematologia, Academia Chinesa de Ciências Médicas), principal investigador do estudo clínico registrado do BBM-H901, disse: "O tratamento tradicional da hemofilia B requer injeções intravenosas frequentes e o nível do fator flutua com a meia-vida dos fatores de coagulação exógenos. Alguns pacientes também correm o risco de desenvolver inibidores, levando à redução da eficácia do tratamento. A aprovação do BBM-H901 trouxe esperança revolucionária aos pacientes chineses com hemofilia B. Com uma única dosagem, o risco de sangramento e danos nas articulações pode ser reduzido e os pacientes voltam à vida normal. Acreditamos que, com o avanço contínuo da pesquisa científica e o acúmulo de experiências clínicas, o tratamento da hemofilia entrará em uma nova era e os pacientes desfrutarão de uma maior qualidade de vida."
Em 2019, foi lançado o primeiro estudo iniciado pelo investigador (IIT) do BBM-H901. Em 2022, os resultados da pesquisa do IIT foram publicados sucessivamente em revistas internacionais de referência, The Lancet-Hematology e The New England Journal of Medicine5,6. Dez pacientes adultos com hemofilia B moderada a grave foram incluídos no estudo, com um acompanhamento médio de 58 semanas após a terapia gênica, atingindo uma atividade média de FIX de 36,9 UI / dL (um reagente de ACTINA FSL aPTT do Stage Assay). Não houve eventos adversos graves (SAEs) durante o processo de acompanhamento e não houve eventos adversos (EAs) de grau 3-45. Os resultados do acompanhamento de longo prazo de mais de 3 anos foram apresentados oralmente no Congresso da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH) de 2024. Em comparação com os dados publicados em 2022, a atividade FIX do paciente permaneceu estável em todos os linfonodos de acompanhamento. Não foram observados SAEs relacionados a medicamentos, eventos trombóticos ou inibidores8.
Em agosto de 2021, o pedido de Novo Medicamento em Investigação (IND) do BBM-H901 foi aprovado na China. Em agosto de 2022, o BBM-H901 obteve a Designação de Terapia Inovadora pelo Centro de Avaliação de Medicamentos, a Administração Nacional de Produtos Médicos7e, posteriormente, Designação de Medicamento Órfão (ODD) da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Em 2024, o BBM-H901 obteve a Designação de Doença Pediátrica Rara (RPDD) da FDA e os Produtos Médicos de Terapia Avançada (ATMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA).
Em dezembro de 2024, a BBM divulgou os resultados do estudo clínico de Fase III na 66ª Reunião Anual da Sociedade Americana de Hematologia (ASH). Os resultados mostraram que, após 52 semanas de acompanhamento, a taxa média de sangramento anualizado (ABR) dos participantes foi de 0,6, a atividade média do FIX atingiu 55,08 UI / dL (um reagente Stage Assay SynthaSIL aPTT) e o número médio de infusões do medicamento FIX diminuiu de 58,2 vezes / ano antes do tratamento com terapia gênica para 2,9 vezes / ano depois disso. Vinte e um dos 26 participantes (80,8%) não tiveram eventos hemorrágicos após o tratamento, e todos os participantes não tiveram SAEs8. O estudo ainda está em processo de acompanhamento contínuo.
Fonte: Takeda
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