Takeda China lida com a comercialização da terapia na China continental, Macau e Hong Kong
A Belief BioMed (BBM) e a Takeda China anunciaram a aprovação da Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA) para a injeção de BBM-H901 (Dalnacogene Ponparvovec), uma terapia gênica para adultos com hemofilia B moderada a grave, um distúrbio hemorrágico.
Esta é a primeira terapia desse tipo aprovada para hemofilia B no país.
Desenvolvida e fabricada pela BBM, a terapia é baseada em um vetor de vírus adeno-associado recombinante e fornece um gene do fator IX de coagulação humana (FIX) nas células hepáticas do paciente.
O sistema de transcrição gênica da célula hospedeira permite a expressão contínua e a secreção de FIX de coagulação na corrente sanguínea, apoiando a coagulação.
A colaboração entre a BBM e a Takeda China visa alavancar seus recursos para agilizar a disponibilidade da terapia para os pacientes.
A Takeda China lida com a comercialização da terapia na China continental, Macau e Hong Kong.
O presidente, cofundador e diretor científico do BBM, Dr. Xiao Xiao, declarou: "A aprovação do BBM-H901 é um marco importante no desenvolvimento do BBM. Como o primeiro medicamento de terapia genética para hemofilia B desenvolvido de forma independente na China, o BBM-H901 fornecerá uma nova opção de tratamento para pacientes com hemofilia B, que deve fornecer aos pacientes uma solução de tratamento inovadora e ajudá-los a retornar a uma vida normal.
"A BBM trabalhará em conjunto com a Takeda China para acelerar a rápida implementação dessa terapia inovadora. No futuro, a BBM se esforçará para acelerar o processo de comercialização no exterior do BBM-H901, na esperança de beneficiar mais pacientes com hemofilia B. “
Em 2024, a terapia recebeu a designação de doença pediátrica rara da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e a designação de Produtos Médicos de Terapia Avançada da Agência Europeia de Medicamentos (EMA).
Ela garantiu a aprovação do pedido de novo medicamento experimental na China em agosto de 2021 e possui a designação de medicamento órfão da FDA.
Em setembro de 2024, a Asklepios BioPharmaceutical firmou uma parceria estratégica com a BBM para progredir no desenvolvimento de novas terapias genéticas.
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