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SÃO PAULO / PRNewswire /  Uma técnica capaz de inserir um gene saudável em células específicas pode revolucionar o tratamento de pacientes com doenças genéticas que, atualmente, necessitam utilizar medicamentos por toda a vida, como é o caso da hemofilia. Trata-se de um processo complexo, conhecido como terapia gênica, que se baseia na transferência de um gene saudável para as células do paciente, de modo que elas passem a produzir proteínas que antes não eram capazes de processar. 

Para que o gene terapêutico chegue às células-alvo é necessário utilizar uma molécula transportadora, o vetor. Em geral, o vetor utilizado nos estudos de terapia gênica é um vírus geneticamente modificado para que seja capaz de transportar um pedaço do DNA humano normal, sem causar a doença.

"Para entender o mecanismo de ação da terapia gênica é importante observar como os vírus atuam ao infectar o corpo humano. Eles são capazes de transportar seus genes para as células hospedeiras, como parte dos ciclos de replicação.

A partir disso, as células humanas são levadas a produzir cópias desses vírus, infectando novas células. Diante desse mecanismo, os cientistas aproveitaram a capacidade dos vírus para fins terapêuticos", diz o diretor médico da Pfizer, Eurico Correia.

Para utilizar os vetores virais os cientistas se concentram em manipular esses agentes, removendo deles os genes causadores de doenças e inserindo genes terapêuticos. A ideia é, portanto, que eles possam transportar genes desejáveis. Agente causador do resfriado comum, o vírus adeno-associado está entre as moléculas transportadoras mais usadas, tanto pela maior facilidade de manipulação como pela baixa probabilidade de reações imunológicas.

"A ideia é que o vetor descarregue seu material genético, contendo o gene terapêutico, na célula-alvo humana. Ao ser aplicado no corpo uma única vez, o medicamento estimula que as próprias células produzam a proteína desejada. Até o momento, as evidências clínicas em várias doenças indicam que a terapia gênica tem o potencial de restaurar a função normal das células", afirma Correia.

Na Pfizer, os estudos clínicos com a terapia gênica estão concentrados em doenças nas quais as alterações ocorrem em um único gene.  Nesse sentido, destaca-se um programa clínico para o tratamento da hemofilia tipo B, doença de forte impacto para a qualidade de vida dos pacientes. Trata-se de uma droga órfã, em fase 2 de estudos, e espera-se que grande parte dos pacientes hemofílicos possa se beneficiar da técnica.

FONTE Pfizer