Tubo de ensaio: Terapia genética para fibrose cística

Correio Braziliense

Jornalista: Indefinido

02/11/19 - Uma nova terapia com um fármaco triplo que ataca as causas genéticas da fibrose cística demonstrou elevada efetividade no tratamento da doença, informaram os Institutos Nacionais de Saúde dos Estados Unidos. Os dois testes examinaram a quantidade de ar que os pacientes conseguiam expulsar com a respiração forçada, um marcador da progressão do transtorno. No primeiro, os níveis médios aumentaram 13,8% em comparação com um placebo, enquanto no segundo os níveis médios aumentaram 10% em comparação com uma combinação de medicamentos tradicionais. A nova terapia se dirige à mutação mais comum do gene CFTR, a Phe508del, que representa cerca de 90% dos casos.

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