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Dados do mundo real mostraram que a elosulfase alfa oferecia benefícios de longo prazo indicando desaceleração da progressão do MPS 4A.

by Pharmaceutical Technology

O Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidados do Reino Unido (NICE) recomendou a elosulfase alfa (Vimizin) da BioMarin Pharmaceutical para tratar a mucoolysaccharidose tipo 4A (síndrome de MPS 4A / Morquio A).

De acordo com a orientação final publicada pela NICE, a terapia destina-se ao uso rotineiro no Serviço Nacional de Saúde (NHS) para tratar a doença rara e severamente limitante à vida.

Com o mais recente desenvolvimento, elosulfase alfa torna-se a primeira terapia modificadora de doença a ser recomendada pela NICE para uso rotineiro do NHS para MPS 4A.

Administrado por via intravenosa uma vez por semana, elosulfase alfa é um substituto para uma enzima que é deficiente em pacientes com MPS 4A.

A recomendação vem depois de avaliar dados do mundo real de 69 indivíduos tratados com elosulfase alfa desde 2015 sob um acordo de acesso gerenciado.

De acordo com os achados do estudo, os dados obtidos através do acordo de acesso gerenciado e parecer clínico especializado mostraram que o tratamento com elosulfase alfa oferecia certos benefícios de longo prazo que indicavam desaceleração da progressão do MPS 4A.

Uma doença herdada de armazenamento líssômico, o MPS 4A leva a uma redução da expectativa de vida.

Indivíduos nascidos com a doença são deficientes em uma enzima que pode desintegrar glicosaminoglicanos ou grandes moléculas de açúcar que não podem ser usadas pelas células do corpo.

O acúmulo subsequente de glicosaminoglicano nas células de tecidos e órgãos leva a vários sintomas que geralmente ocorrem na primeira infância e se deterioram ao longo do tempo.