Ministério da Saúde publica portaria que prevê a disponibilização do Spinraza® (nusinersena) ao SUS para o subtipo mais frequente e um dos mais graves da doença, a AME 5q tipo I
São Paulo, abril de 2019. A Biogen Brasil Produtos Farmacêuticos Ltda. (Biogen), empresa de biotecnologia voltada à neurociência, informa que o Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde, Denizar Vianna Araújo, assinou na quarta-feira (24) a portaria SCTIE/MS Nº24 que determina a disponibilização do medicamento Spinraza® (nusinersena) no Sistema Único de Saúde (SUS) para pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) 5q tipo I – com diagnóstico genético confirmatório que não estejam em ventilação mecânica invasiva permanente. A assinatura da portaria foi realizada no plenário do Senado Federal em sessão solene da Comissão de Assuntos Sociais (CAS) e publicada na quinta-feira (25) no Diário Oficial da União (DOU).
"Esse é, sem dúvida, um passo importante para a comunidade de atrofia muscular espinhal no Brasil. Acreditamos que os resultados da consulta pública – que bateram pela segunda vez número recorde de contribuições, foram centrais para a decisão do Ministério da Saúde. Agora teremos no Brasil, a única medicação que comprovadamente altera o curso natural da doença. E essa é uma grande conquista", explica Christiano Silva, gerente geral da Biogen no Brasil. Encerrada em 28 de março, a consulta pública n° 12 somou mais de 41 mil contribuições[1], é considerada a maior da história da Conitec[2]. Foram cerca de 490 contribuições de caráter técnico-científica e outras 41 mil de experiência ou opinião em apenas dez dias.
A portaria estabelece a inclusão do Spinraza® (nusinersena) ao SUS, nos moldes tradicionais, para pacientes com AME 5q Tipo I – ou seja, assim como qualquer outra tecnologia incorporada na rede pública. "Nós reconhecemos o avanço que a portaria representa, no entanto, recebemos com surpresa a restrição de acesso aos pacientes em ventilação mecânica invasiva permanente. No entanto, a Conitec, em seu relatório de recomendação final, destaca que a ventilação mecânica invasiva permanente é aquela na qual o paciente faz uso 24h por dia. Estamos confiantes que estes esclarecimentos serão feitos através do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas que será desenvolvido nos próximos 180 dias", explica André Liamas, diretor de acesso ao mercado e relações corporativas da Biogen.
Já para os pacientes classificados com AME 5q tipo II e III, o Ministério da Saúde se comprometeu a disponibilizar o medicamento via compartilhamento de risco[3]. Diferentemente da incorporação tradicional, o modelo de acesso via compartilhamento é inédito no Brasil, com isso, não existe um processo pré-definido. A modalidade envolve a pasta e a Biogen e a ideia é que não apresente qualquer prejuízo aos pacientes. "A Biogen está avançando nos debates sobre os possíveis modelos de compartilhamento de risco, essa é uma modalidade nova e desafiadora que está em construção. Nosso objetivo é fazer com que os recursos públicos sejam investidos de maneira eficiente e que todas as necessidades clínicas e sociais da comunidade AME no Brasil sejam atendidas, em sua completude e integralidade", conclui Liamas.
Cerca de 6.600 pacientes no mundo já utilizam a medicação, que proporciona melhoras significativas na sobrevida e na qualidade de vida dos pacientes. Existem evidências cientificas sobre os benefícios da terapia para os tipos I, II e III da AME 5q, inclusive para bebês pré-sintomáticos. "Os resultados do programa de desenvolvimento clínico do medicamento, combinados aos resultados de estudos de vida real, reafirmam o perfil de segurança e eficácia da terapia. O tratamento proporciona melhoras significativas tanto na sobrevida, quanto na qualidade de vida dos pacientes. A atrofia muscular espinhal é incapacitante e progressiva em todos os casos e cabe ao médico, familiares e paciente decidirem pelo tratamento", avalia o diretor médico da Biogen, Marcelo Gomes.
Considerando a incorporação tradicional referente à população elegível, a Lei 12.401/2011 e o Decreto 7.646 colocam que, a partir da decisão publicada no DOU, o Ministério da Saúde tem 180 dias para garantir que os pacientes recebam o tratamento pela rede pública. Houve compromisso por parte da Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos em obedecer a esse prazo³. Dentro desses 180 dias o Ministério também deverá publicar o Protocolo Clínico e de Diretrizes Terapêuticas (PCDT) - documento que estabelece critérios para o diagnóstico da doença ou do agravo à saúde, definições sobre o tratamento, as posologias recomendadas, os mecanismos de controle clínico e o acompanhamento e a verificação dos resultados terapêuticos, a serem seguidos pelos gestores do SUS. O engajamento das sociedades médicas e civil, vocalizada principalmente pelas associações de pacientes, será de suma importância para a construção de um PCDT abrangente e no prazo previsto, que atenda às necessidades clínicas e sociais da comunidade de AME no Brasil.
Único medicamento disponível para o tratamento da doença, o Spinraza® (nusinersena) foi registrado para AME 5q em diversos países, como Estados Unidos, Japão, Canadá, Alemanha e, recentemente, China. 43 países garantem algum tipo de acesso à medicação. Dentre esses, 28 já trabalham com processos formais de acesso dentro de seus territórios[4]. Agora o Brasil se coloca junto a esses países, sendo o primeiro na América Latina a ter registrado e incorporado Spinraza® (nusinersena).
Sobre a atrofia muscular espinhal – A atrofia muscular espinhal é uma das mais de 8 mil doenças raras conhecidas no mundo e afeta, aproximadamente, entre 7 a 10 bebês em cada 100 mil nascidos vivos[5], sendo a maior causa genética de morte de bebês e crianças de até dois anos de idade[6]. Se caracteriza por uma fraqueza progressiva, que compromete funções como respirar, comer e andar. No Brasil, ainda não há um estudo epidemiológico que indique o número exato de indivíduos afetados pela doença. A doença é classificada clinicamente em tipos (que vão do tipo 0 ao 4), com base no início dos sinais e sintomas e nos marcos motores atingidos pelos pacientes.
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