A terapia experimental com células-tronco derivadas de ilhotas da Vertex Pharmaceuticals continua a mostrar potencial na eliminação da necessidade de insulina em pacientes com diabetes tipo 1, de acordo com novos dados de um estudo de Fase I/II.
Os resultados do estudo FORWARD, apresentados na sexta-feira na reunião anual da Associação Americana de Diabetes (ADA), demonstraram que o VX-880 não apenas reduziu ou eliminou a necessidade de insulina exógena nos participantes, mas também restaurou a função fisiológica das ilhotas e melhorou o controle glicêmico.
Piotr Witkowski, um dos pesquisadores do estudo, disse que "esses dados positivos se somam ao crescente corpo de evidências do potencial do VX-880 para revolucionar o tratamento do diabetes tipo 1 que daria aos pacientes uma solução alternativa diferente da insulina administrada exogenamente".
O estudo de três partes incluiu adultos com diabetes tipo 1, consciência hipoglicêmica prejudicada e pelo menos dois eventos hipoglicêmicos graves (SHEs) no ano anterior à triagem.
Os resultados mais recentes baseiam-se em dados anteriores de seis pacientes que mostram enxerto de ilhotas celulares e produção endógena de insulina responsiva à glicose, bem como melhor controle glicêmico, após mais de 90 dias de acompanhamento. Na época, dois pacientes foram avaliados para o desfecho principal de eficácia, pois tiveram pelo menos um ano de seguimento após a infusão do VX-880. Ambos preencheram os critérios de desfecho primário eliminando SHEs entre o dia 90 e o mês 12, com níveis de HbA1c abaixo de 7%.
Eliminação de eventos hipoglicêmicos graves
De acordo com os resultados mais recentes, todos os 12 participantes do estudo FORWARD alcançaram uma redução na HbA1c para 7% ou menos. Dos 10 que completaram o dia 180 visitas, sete não necessitaram mais de insulina exógena, enquanto dois tiveram uma redução de aproximadamente 70% no uso diário de insulina. Além disso, 100% dos pacientes com mais de um ano de seguimento atingiram o objetivo primário de eliminar SHEs com HbA1c <7,0% no mês 12 e alcançaram independência de insulina, um desfecho secundário do estudo.
O estudo FORWARD foi expandido para inscrever aproximadamente 37 participantes no total.
O programa sofreu um breve revés em 2022, quando a FDA suspendeu clinicamente o estudo, citando informações insuficientes para apoiar o aumento da dose. Vertex foi autorizado a retomar o julgamento alguns meses depois.
A empresa tem expandido ativamente seu portfólio de terapia celular para diabetes tipo 1. Em abril, entrou em um acordo de licenciamento com a TreeFrog Therapeutics, potencialmente no valor de mais de US$ 780 milhões, para acessar a tecnologia de fabricação de células desta última. Em 2022, a Vertex adquiriu a ViaCyte por US$ 320 milhões para acelerar o desenvolvimento do VX-880.
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