A Vertex Pharmaceuticals e a Orna Therapeutics estão fazendo uma parceria para desenvolver novas maneiras de fornecer terapias de edição de genes para pessoas com doenças graves do sangue. Imagem: Vertex Pharmaceuticals
As empresas planejam usar a tecnologia de nanopartículas lipídicas da Orna para desenvolver terapias de edição de genes in vivo para células falciformes e talassemia beta
A Vertex Pharmaceuticals trabalhará em conjunto com a Orna Therapeutics nos próximos três anos para desenvolver tecnologia que ajude a permitir terapias genéticas "in vivo" para doença falciforme e talassemia beta.
Sob o acordo anunciado na terça-feira, a Vertex pagará à Orna US$ 65 milhões adiantados, uma quantia que inclui um investimento por meio de uma nota conversível. A Orna pode receber até US$ 635 milhões a mais em pagamentos de marcos relacionados ao trabalho envolvendo as duas doenças do sangue, enquanto a Vertex tem a opção de colaborar em outras indicações.
A Vertex, que comercializa a terapia CRISPR Casgevy para células falciformes e talassemia beta, tem explorado maneiras de melhorar o tratamento. Em julho, a empresa pagou à Orum Therapeutics US $ 15 milhões pelos direitos da tecnologia que poderia tornar o "pré-condicionamento" mais tolerável antes de uma terapia como a Casgevy. Atualmente, os pacientes são tratados com quimioterapia antes da infusão, o que pode causar efeitos colaterais graves.
A aprovação de Casgevy foi um marco importante para a Vertex e a parceira CRISPR Therapeutics. A terapia de edição de genes obteve a autorização da Food and Drug Administration no final de 2023, mas teve um lançamento lento desde então devido à complexidade do tratamento, seu preço e cautela em relação aos seus efeitos colaterais.
Casgevy é construído a partir de células-tronco de pacientes. As células são coletadas, editadas em um laboratório central usando CRISPR e, uma vez modificadas para contornar as mutações causadas pela falciforme ou talassemia beta, reinfundidas de volta em cada paciente. É um processo trabalhoso que leva vários meses para ser concluído.
Mais fácil seria uma abordagem "in vivo", que envolveria a edição de células-tronco enquanto elas permanecem dentro do corpo. Para fazer isso, a Vertex precisa encontrar maneiras de levar seu maquinário de edição de genes CRISPR às células-tronco alvo.
É aí que Orna poderia ajudar. Suas nanopartículas lipídicas são projetadas para atingir tecidos fora do fígado, onde as terapias que são infundidas geralmente acabam.
"Estamos entusiasmados em colaborar com a [Vertex] para desenvolver terapias in vivo que aproveitam nossas tecnologias proprietárias para alcançar uma entrega sem precedentes às células-tronco hematopoiéticas", disse Amit Munshi, CEO da Orna, em um Comunicado.
Se a parceria de pesquisa for bem-sucedida, a Vertex poderá estar em melhor posição para desenvolver uma opção de edição de genes que ignore o pré-condicionamento tóxico usado atualmente e o processo de fabricação demorado.
A Orna adquiriu parte de sua tecnologia por meio da compra da startup ReNAgade Therapeutics no ano passado.
A Vertex está financiando a colaboração de três anos com a Orna e tem a opção de estender o acordo.
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