MERCADO

A Vertex Pharmaceuticals obteve aprovação na Europa para sua terapia para fibrose cística com Alyftrek (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor), reforçando o domínio da empresa no tratamento da doença genética rara e progressiva.

A aprovação pela Comissão Europeia (CE) segue uma recomendação positiva da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) em abril.

Alyftrek estará disponível para pacientes com seis anos ou mais com fibrose cística que tenham pelo menos uma mutação não classe I no gene regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR).

A Alyftrek fornecerá uma rede de segurança de receita enquanto a Vertex se prepara para a perda de proteção de patente para o blockbuster Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor). O Trikafta, conhecido sob a marca Kaftrio na Europa, é o medicamento para fibrose cística mais vendido no mundo, gerando receita de US$ 11,02 bilhões em 2024.

O Kaftrio perde a proteção do paciente em 2037, quando os biossimilares devem entrar no mercado. Historicamente, isso corrói o domínio de mercado detido pelo medicamento de marca. Alyftrek tem proteção de patente até 2039.

Alyftrek demonstrou a mesma eficácia no tratamento da fibrose cística medida por um parâmetro pulmonar quando comparado ao Kaftrio em ensaios comparativos diretos. No entanto, a nova terapia de combinação tripla foi superior na redução do cloreto no suor, demonstrando maior melhora na função do CFTR, de acordo com a Vertex.

Juntamente com uma vantagem em certas medidas de eficácia, Alyftrek tem uma vantagem de dosagem. Ao contrário do Kaftrio, que é tomado duas vezes ao dia, o novo produto da Vertex é tomado apenas uma vez por dia.

A análise do Centro de Inteligência Farmacêutica da GlobalData prevê que o Alyftrek trará vendas de US$ 6,1 bilhões até 2031. Embora os modelos não se estendam até 2037 – o ano em que o Kaftrio perde a proteção de patente – os dados mostram que a receita do ano inteiro já começará a cair a partir de 2025, em grande parte devido ao Alyftrek ganhar participação de mercado. A empresa farmacêutica tem um valor de mercado de US$ 116 bilhões.

A CEO da Vertex, Reshma Kewalramani, disse: "Milhares de pessoas com fibrose cística em toda a UE podem agora se beneficiar deste novo medicamento uma vez ao dia, que demonstrou melhora adicional na função da proteína CFTR em comparação com o Kaftrio.

"Com esta aprovação, estamos um passo mais perto de nosso objetivo final de restaurar os níveis normais de função do CFTR em pessoas que vivem com fibrose cística."

Mercado dos EUA

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Alyftrek em dezembro de 2024, fornecendo uma janela para a dinâmica do mercado para o medicamento. A receita da Alyftrek em seu primeiro trimestre completo de disponibilidade comercial nos EUA foi de US$ 53,9 milhões, abaixo da estimativa de William Blair de US$ 81,8 milhões.

Em uma nota de pesquisa após os resultados do 1º trimestre da Vertex em maio de 2025, o analista da William Blair, Miles Minter, disse: "Continuamos esperando que a mudança do Trikafta para o Alyftrek seja mais lenta do que as taxas de troca observadas após os lançamentos históricos do modulador CFTR no portfólio da Vertex, mas esperamos que a empresa veja uma mudança bem-sucedida a longo prazo e se beneficie de melhorias de margem percentual de um dígito médio devido a uma estrutura de royalties favorável com a Fibrose Cística Fundação."

"A Alyftrek também estende a proteção de patente de composição de matéria do modulador CFTR da Vertex de 2037 para Trikafta [Kaftrio] para 2039 para Alyftrek", acrescentou Minter.