A Vertex Pharmaceuticals interrompeu o desenvolvimento do VX-264, uma terapia celular para diabetes tipo 1 (DM1) administrada por meio de um dispositivo implantável, depois que dados de ensaios clínicos mostraram que o tratamento não produziu níveis suficientes de insulina.
A decisão segue um estudo de Fase I / II (NCT05791201) no qual a terapia, projetada para funcionar sem a necessidade de medicamentos imunossupressores, não conseguiu gerar níveis altos o suficiente de peptídeo C, um biomarcador da produção de insulina.
A terapia envolveu a implantação de células produtoras de insulina em pacientes usando um dispositivo destinado a proteger as células do ataque autoimune que causa o DM1 e da resposta imune a novas células que entram no corpo. Embora o tratamento tenha sido considerado geralmente seguro, a Vertex relatou que o dispositivo parecia prejudicar sua eficácia.
Uma análise de 90 dias mostrou que não foram observados aumentos do peptídeo C nos níveis necessários para fornecer um benefício clínico. Como resultado, a Vertex disse que não avançaria ainda mais o VX-264, mas "planeja realizar análises adicionais, inclusive de dispositivos explantados, para entender melhor essas descobertas", de acordo com o anúncio de 28 de março.
Apesar do revés, a Vertex continua a desenvolver outra terapia para DM1, o zimislecel, que atualmente está sendo investigado em um estudo de Fase III (NCT04786262). O zimislecel é administrado juntamente com imunossupressores para ajudar no enxerto celular. Espera-se que o teste conclua a inscrição e a dosagem no primeiro semestre de 2025, com submissões regulatórias planejadas para o próximo ano. A terapia recebeu a designação de via rápida da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e a designação de medicamentos prioritários (PRIME) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Se aprovado, o zimislecel deve gerar US$ 554 milhões em 2030, de acordo com o Pharma Intelligence Center da GlobalData.
A diretora médica da Vertex Pharmaceuticals, Carmen Bozic, disse: "Os dados de hoje mostram que mais trabalho precisa ser feito para avançar no programa 'células mais dispositivo', e estamos comprometidos em fazê-lo. Da mesma forma, estamos muito satisfeitos com o rápido progresso do nosso programa zimislecel."
O cenário mais amplo do tratamento do DM1 continua a ver novos desenvolvimentos. Em janeiro de 2025, a Sana Biotechnology relatou dados iniciais de sua terapia celular alogênica, UP421. A terapia celular derivada de doador mostrou sinais de produção de insulina em um paciente quatro semanas após o transplante, com níveis detectáveis de peptídeo C e um aumento na resposta a um teste de tolerância a refeições mistas.
De acordo com um relatório do Pharma Intelligence Center da GlobalData, o mercado global de DM1 está projetado para atingir US$ 17,5 bilhões até 2033. No entanto, o relatório também destaca altas taxas de falha em ensaios clínicos e barreiras regulatórias como barreiras potenciais para o crescimento futuro no espaço.
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