Imagem de mcmurryjulie por Pixabay
O Ministério da Saúde do Brasil anunciou que o medicamento Zolgensma, conhecido como um dos mais caros do mundo, será incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o Ministério da Saúde e a farmacêutica Novartis, para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. Colocando o Brasil entre os poucos países que oferecem essa terapia gênica inovadora no sistema público de saúde.
O Zolgensma é uma terapia genética de dose única, administrada por infusão intravenosa. Ele introduz o gene SMN1, ausente em pacientes com AME, diretamente nos neurônios motores, ajudando a produzir proteínas essenciais para funções vitais como respirar e engolir. O custo médio do medicamento é de R$ 7 milhões por dose, mas o governo negociou um modelo de pagamento baseado em desempenho, onde o custo será condicionado aos resultados obtidos pelos pacientes.
A AME é uma doença genética rara, degenerativa e progressiva, pela incapacidade do organismo de produzir uma proteína fundamental que afeta os neurônios motores, comprometendo movimentos essenciais e funções vitais. O diagnóstico precoce é crucial para o sucesso do tratamento, e o Zolgensma será disponibilizado para crianças de até seis meses que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. No Brasil, dos 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, estima-se o diagnóstico de 287 com a doença.
O acordo firmado entre o Ministério da Saúde e a Novartis inclui a criação de um comitê especializado para monitorar os resultados do tratamento ao longo de cinco anos. Além disso, 28 centros de referência em 18 estados brasileiros estão preparados para acolher os pacientes e realizar exames preparatórios.
Segundo o ministério, o Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam sob ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.
O Acordo de Compartilhamento de Risco prevê uma série de regras para realização do pagamento da terapia pelo Ministério da Saúde de acordo com avanços alcançados pelo tratamento. São eles:
- 40% do preço total, no ato da infusão da terapia
- 20%, após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20%, após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar por, no mínimo, 10 segundos sem apoio)
- 20%, após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados
- Haverá cancelamento das parcelas se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente
- Pacientes com AME têm tratamento garantido pelo SUS
Veja mais informações no site da VEJA
Comentários