O Amvuttra agora está aprovado nos EUA para tratar as manifestações de cardiomiopatia e polineuropatia da amiloidose ATTR
A Alnylam Pharmaceutical's garantiu a aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o Amvuttra (vutrisiran), expandindo seu uso para tratar a cardiomiopatia amilóide por transtirretina (ATTR-CM), uma doença cardíaca rara e com risco de vida.
Este marco torna o Amvuttra o primeiro medicamento nos EUA aprovado para ATTR-CM e amiloidose hereditária mediada por transtirretina com polineuropatia (hATTR-PN), posicionando a Alnylam como concorrente direta da Pfizer e da BridgeBio Pharma no crescente mercado de ATTR-CM.
No ATTR-CM, as proteínas da transtirretina (TTR) se acumulam no coração, levando a um enrijecimento do músculo cardíaco, redução do fluxo sanguíneo e aumento do risco de insuficiência cardíaca.
O mercado ATTR-CM é atualmente dominado pelo Vyndaqel/Vyndamax (tafamidis) da Pfizer e pelo Attruby (acoramidis) recentemente aprovado pela BridgeBio. Ao contrário desses medicamentos, que são estabilizadores de TTR, o Amvuttra é uma terapia de interferência de RNA (RNAi) que reduz a produção de proteínas TTR de tipo selvagem e mutantes. Ao diminuir a expressão da proteína TTR, a droga visa prevenir o acúmulo de depósitos de amilóide no coração.
A decisão da FDA foi apoiada por dados do estudo de Fase III HELIOS-B (NCT04153149), que avaliou o impacto do Amvuttra na sobrevida global e eventos cardiovasculares. O estudo mostrou uma redução estatisticamente significativa na composição de mortalidade por todas as causas e eventos cardiovasculares recorrentes. No estudo, o grupo de monoterapia demonstrou uma redução de 33% neste desfecho composto, enquanto a população geral do estudo mostrou uma redução de 28%.
Uma adição notável é o impacto da droga na necessidade de consultas médicas, o que poderia fornecer ao Amvuttra uma vantagem comercial. O rótulo do medicamento afirma que o Amvuttra reduz a probabilidade de hospitalização, morte e visitas urgentes por insuficiência cardíaca. Em contraste, o Vyndaqel / Vyndamax da Pfizer e o Attruby da BridgeBio não têm linguagem especificando uma redução nas visitas urgentes de insuficiência cardíaca.
No anúncio que acompanha a aprovação, a CEO da Alnylam, Yvonne Greenstreet, disse: "A aprovação da FDA do Amvuttra para ATTR-CM marca um avanço fundamental para os pacientes, fornecendo uma opção de tratamento nova e clinicamente diferenciada que demonstrou melhorar os resultados, incluindo mortalidade cardiovascular, e reduzir a progressão para aqueles que vivem com esta doença devastadora. "
O mercado ATTRv-PN teve um crescimento significativo de receita nos últimos anos. A Amvuttra gerou US$ 970 milhões em 2024, de acordo com as finanças da empresa. Espera-se que a Amvuttra fature US$ 4,4 bilhões em vendas projetadas até 2030, de acordo com o Pharma Intelligence Center da GlobalData. No mesmo ano, a previsão é de que o Attruby, da BridgeBio, arrecade US$ 1,97 bilhão, enquanto o Vyndaqel/Vyndamax, da Pfizer, está vinculado a uma previsão de receita semelhante de US$ 1,94 bilhão depois que sua última exclusividade pendente expirar em 2026.
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