A Altay Therapeutics arrecadou US$ 37 milhões em um financiamento série A para avançar em um tratamento oral experimental para distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD), com a biotecnológica esperando iniciar um estudo de segurança de Fase I no início do próximo ano.
DX5057 é um inibidor de molécula pequena projetado para bloquear o duplo homeobox 4 (DUX4), um fator de transcrição embrionário cuja expressão anormal no músculo esquelético está implicada na FSHD, uma das distrofias musculares hereditárias mais comuns. Ao reduzir a expressão de genes e proteínas reguladas posteriormente pelo DUX4, o medicamento visa limitar os danos musculares e preservar a função.
"DX5057 é um remédio oral que age de forma sistemática para desligar o DUX4 em sua fonte", disse o CEO James Breitmeyer em um comunicado na quarta-feira. "Com esse financiamento... além do apoio anterior do SOLVE FSHD, estamos no caminho para iniciar o desenvolvimento clínico no primeiro trimestre de 2027."
A rodada foi co-liderada pela Sound Bioventures e HealthCap, com participação da Fountain Healthcare Partners, Biogen New Ventures, Pappas Capital e Global BioAccess Fund. Altay disse que os recursos municipais apoiarão os testes de prova de conceito do DX5057 até a Fase I e II.
Ainda não existem tratamentos aprovados especificamente para FSHD nos EUA ou em outros lugares, mas o setor tem várias empresas testando formas de suprimir o DUX4.
Novartis está avançando um conjugado anticorpo-oligonucleotídeo chamado delpacibart braxlosiran (del-brax), que entrega siRNA para reduzir o mRNA DUX4 no músculo esquelético. Em junho, foi reportado que uma coorte de biomarcadores no estudo Fase I/II FORTITUDE atingiu seus objetivos primários e secundários principais; um estudo de Fase III está em andamento.
A Sarepta Therapeutics está desenvolvendo o SRP-1001 (anteriormente ARO-DUX4), um siRNA direcionado a integrina αvβ6 também projetado para reduzir a produção de DUX4. A empresa afirmou em março que a abordagem alcançou altas concentrações musculares do terapêutico sem limitar a toxicidade da dose, com mais dados esperados no segundo semestre.
Enquanto isso, a Epicrispr Biotechnologies está seguindo um caminho diferente com o EPI-321, uma terapia epigenética experimental projetada para silenciar a expressão defeituosa do gene DUX4 no músculo esquelético. A biotecnologia compartilhou na semana passada dados de seis meses dos primeiros seis pacientes em seu estudo de Fase I/II, descrevendo aumentos no volume muscular magro e ganhos na força muscular.
A Soufflé Therapeutics, que na terça-feira anunciou seu próprio financiamento, é outra participante no segmento FSHD. Embora a empresa não tenha divulgado se está mirando no DUX4, está desenvolvendo um programa de FSHD direcionado contra músculos estriados usando sua tecnologia específica de entrega de RNA para células.
Fonte: FirstWord
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