Colaboração para se concentrar na pesquisa de terapia gênica para o tratamento de doenças ultrarraras
NORTHBROOK, Illinois, 20 de junho de 2024 / PRNewswire/ -- A Astellas Pharma anunciou hoje que a empresa celebrou um acordo patrocinado com a UMass Chan Medical School para prosseguir com a pesquisa para um adeno- terapia genética mediada por vetor de vírus associado (AAV) para o tratamento da doença de Alexander, uma doença fatal e ultra-rara para a qual a única opção de tratamento atual são os cuidados de suporte. Esta colaboração faz parte de uma iniciativa focada em agregar valor aos pacientes com doenças raras através de modelos inovadores de I&D, incluindo investigação liderada por investigadores.
De acordo com os termos do acordo, a UMass Chan liderará as atividades de pesquisa para acelerar o programa em direção ao estudo clínico, enquanto a Astellas apoiará as atividades da UMass Chan fornecendo experiência em pesquisa de descoberta de medicamentos. O acordo atual tem duração de um ano, com possibilidade de a Astellas se estender para dois anos.
A doença de Alexander é uma doença ultrarrara e progressiva do sistema nervoso central (SNC) causada por mutações no gene da proteína glial fibrilar ácida (GFAP) que geralmente tem um desfecho fatal. A maioria dos pacientes afetados não vive além de seus primeiros anos. A doença de Alexander afeta os astrócitos, um tipo de célula que compõe a maioria das células do SNC e leva à destruição da substância branca no cérebro, causando piora progressiva de deficiências intelectuais e físicas graves; e, eventualmente, os indivíduos afetados perderão as habilidades de manutenção da vida.1
Yoshitsugu Shitaka, Ph.D., Diretor Científico da Astellas
"Temos o prazer de fazer parceria com a UMass Chan, um centro acadêmico médico líder em Massachusetts, e ajudar a promover a inovação neste importante ecossistema. Na Astellas, nos esforçamos para encontrar maneiras inovadoras de tratar pacientes com as mais altas necessidades médicas não atendidas, que tradicionalmente foram deixados para trás, incluindo doenças raras e ultrarraras.
A terapia gênica é uma área inovadora complexa onde as abordagens tradicionais podem não ser suficientes ou ideais, e doenças ultrarraras como a doença de Alexander não podem ser adequadamente abordadas com os modelos farmacêuticos usuais. Somente trabalhando ao lado de todos os atores-chave, como pacientes, médicos, centros acadêmicos, podemos avançar no trabalho pioneiro para desafiar o status quo, transformando a ciência inovadora em tratamentos significativos para os pacientes que estão esperando."
O acordo de pesquisa patrocinado apoia as investigações que estão sendo feitas por Jun Xie, PhD, professor adjunto da microbiologia e sistemas fisiológicos, e Guangping Gao, PhD, o professor de Penelope Booth Rockwell na pesquisa biomedicável, professor da microbiologia e sistemas fisiológicos, director do centro da terapia genética de Horae e co-director do instituto Li Weibo para a pesquisa de doenças raras em UMass Chan, que desenvolveram um vetor viral adenoassociado que pode expressar um pequeno silenciador de RNA que suprime as proteínas mutantes que causam AxD em camundongos.
Guangping Gao, PhD, o professor de Penelope Booth Rockwell em pesquisa biomédica, professor de microbiologia e sistemas fisiológicos, diretor do Centro de Terapia Gênica de Horae e codiretor do Instituto Li Weibo para Pesquisa de Doenças Raras, UMass Chan
"Estamos entusiasmados por trabalhar com a Astellas. Sua experiência em pesquisa de descoberta de drogas é um componente crítico para traduzir esse trabalho da bancada para a beira do leito e trazer terapia gênica para pacientes na clínica que estão lutando contra essa doença mortal."
Jun Xie, Ph.D., professor adjunto da microbiologia e do sistema fisiológico, UMass Chan
"Silenciar GFAP, a proteína mutante que causa o AxD, com nosso miRNA artificial pode ser uma abordagem terapêutica promissora para o tratamento. Colaborar com a Astellas nos aproximará do nosso objetivo de ajudar os pacientes com essa doença."
- Kuhn J, Cascella M. Alexander Disease. 2023 Sep 4. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024 Jan–. PMID: 32965913.
Fonte: Astellas
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