A Astellas concordou em licenciar um vetor de terapia gênica inventado pela 4D Molecular Therapeutics (4DMT) para uma indicação oftalmológica rara não revelada, com a opção de adicionar dois alvos adicionais em uma data futura. De acordo com as empresas, o vetor retinotrópico R100 AAV, projetado para entrega intravítrea, tem a capacidade de penetrar na barreira interna da membrana limitante e transduzir eficientemente toda a retina, resultando em expressão transgênica robusta dentro das células da retina.
O 4DMT está atualmente usando o vetor para desenvolver três candidatos a produtos oftálmicos em estágio clínico, incluindo a terapia gênica 4D-150 para degeneração macular relacionada à idade úmida (DMRI) e edema macular diabético (DME). Mais de 70 pacientes foram dosados até o momento com terapias baseadas em R100.
Em nota aos investidores, analistas da BMO Capital Markets descreveram o negócio como fornecendo condições favoráveis ao 4DMT e validando ainda mais a plataforma de vetor R100. 4DMT receberá US$ 20 milhões adiantados e será elegível para possíveis taxas de opções futuras e marcos no valor de até US$ 942,5 milhões Além disso, a 4DMT tem direito a receber royalties de um a dois dígitos sobre as vendas líquidas de todos os produtos licenciados.
A Astellas usará o vetor para entregar suas próprias cargas genéticas e, sob os termos do acordo, conduzirá todas as atividades de pesquisa, desenvolvimento, fabricação e comercialização.
Lista de verificação de estratégia
Falando à FirstWord em fevereiro, o chefe global de desenvolvimento de negócios da Astellas, Issei Tsukamoto, sugeriu que um aumento nos acordos de externalização, foco em terapias gênicas e inclusão da oftalmologia entre suas principais áreas terapêuticas de interesse eram componentes-chave da estratégia de crescimento de longo prazo da empresa.
O acordo com a 4DMT, portanto, marca várias caixas e vem na esteira de um acordo de licenciamento de terapia gênica com a start-up Kate Therapeutics e a aquisição da especialista em oftalmologia Iveric Bio por US$ 5,9 bilhões. A farmacêutica japonesa também anunciou uma série de colaborações de pesquisa e desenvolvimento focadas em oncologia desde o início do ano.
Fonte: Astellas
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