A Pfizer (NYSE:PFE), gigante farmacêutica, decidiu descontinuar o desenvolvimento e comercialização global de seu produto de terapia gênica, Beqvez, usado no tratamento da hemofilia, de acordo com um relatório da Nikkei divulgado na quinta-feira. A
terapia gênica (10)
Os resultados são uma prova de conceito para uma abordagem inovadora
A síndrome de Dravet e outras encefalopatias epilépticas do desenvolvimento são condições raras, mas devastadoras, que causam uma série de si
Isso foi encontrado para ser mais eficaz quando Spns2 foi ativado em uma idade jovem, com os efeitos positivos da ativação do gene tornando-se menos potente quanto mais os pesquisadores esperaram para fornecer a intervenção. Crédito: Neuroscience Ne
O medicamento é indicado para tratamento de pacientes adultos com hemofilia A grave
A Anvisa aprovou o registro do produto de terapia gênica Roctavian® (valoctocogeno roxaparvoveque), da empresa Biomarin Brasil Farmacêutica Ltda. O medica
Os painéis externos da nova fábrica de terapia gênica da Ultragenyx em Bedford, Massachusetts, são uma representação do genoma humano sequenciado. Crédito: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Ultragenyx Pharmaceutical abriu sua nova fábrica de terapia
Pictured: Novartis' building in Basel, Switzerland/iStock, Michael Derrer Fuchs
Na terça-feira, a Voyager Terapêutica celebrou um acordo estratégico de colaboração e licenciamento com a Novartis para desenvolver terapias genéticas para a doença
A Astellas concordou em licenciar um vetor de terapia gênica inventado pela 4D Molecular Therapeutics (4DMT) para uma indicação oftalmológica rara não revelada, com a opção de adicionar dois alvos adicionais em uma data futura. De acordo com as em
A PTC Therapeutics anunciou que um estudo de Fase III de vatiquinona em pacientes com ataxia de Friedreich (FA) perdeu seu desfecho primário, embora a empresa tenha observado que o inibidor de pequenas moléculas de 15-lipoxigenase demonstrou benefíc
Logótipo da Sarepta Therapeutics num smartphone e num ecrã de PC. Crédito: SOPA Images via Getty Images
Após uma recomendação positiva da AdCom, a FDA mudou a data de ação regulatória para a terapia gênica DMD da Sarepta.
Por Akosua Mireku | Pha
