O medicamento é indicado para tratamento de pacientes adultos com hemofilia A grave
A Anvisa aprovou o registro do produto de terapia gênica Roctavian® (valoctocogeno roxaparvoveque), da empresa Biomarin Brasil Farmacêutica Ltda. O medica
terapia gênica (8)
Os painéis externos da nova fábrica de terapia gênica da Ultragenyx em Bedford, Massachusetts, são uma representação do genoma humano sequenciado. Crédito: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Ultragenyx Pharmaceutical abriu sua nova fábrica de terapia
Pictured: Novartis' building in Basel, Switzerland/iStock, Michael Derrer Fuchs
Na terça-feira, a Voyager Terapêutica celebrou um acordo estratégico de colaboração e licenciamento com a Novartis para desenvolver terapias genéticas para a doença
Isso foi encontrado para ser mais eficaz quando Spns2 foi ativado em uma idade jovem, com os efeitos positivos da ativação do gene tornando-se menos potente quanto mais os pesquisadores esperaram para fornecer a intervenção. Crédito: Neuroscience Ne
A Astellas concordou em licenciar um vetor de terapia gênica inventado pela 4D Molecular Therapeutics (4DMT) para uma indicação oftalmológica rara não revelada, com a opção de adicionar dois alvos adicionais em uma data futura. De acordo com as em
A PTC Therapeutics anunciou que um estudo de Fase III de vatiquinona em pacientes com ataxia de Friedreich (FA) perdeu seu desfecho primário, embora a empresa tenha observado que o inibidor de pequenas moléculas de 15-lipoxigenase demonstrou benefíc
Logótipo da Sarepta Therapeutics num smartphone e num ecrã de PC. Crédito: SOPA Images via Getty Images
Após uma recomendação positiva da AdCom, a FDA mudou a data de ação regulatória para a terapia gênica DMD da Sarepta.
Por Akosua Mireku | Pha
