Ultragenyx anuncia dados positivos de longo prazo do estudo de fase 3 da terapia gênica DTX401 AAV para o tratamento da doença de armazenamento de glicogênio tipo Ia (GSDIa)
- Na semana 96, os participantes experimentaram reduções ainda maiores n
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Fase 3: inscrição no estudo Aspire a caminho de ser concluída em 2025. Estudo Aurora para avaliar GTX-102 em outros genótipos e idades da síndrome de Angelman deve começar ainda este ano
NOVATO, Califórnia, June 27, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- A Ul
NOVATO, Califórnia - A Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) compartilhou resultados promissores do estudo Cyprus2+ de Fase 1/2/3 de sua terapia gênica investigacional, UX701, para o tratamento da doença de Wilson, um distúrbio genético raro
