Fase 3: inscrição no estudo Aspire a caminho de ser concluída em 2025. Estudo Aurora para avaliar GTX-102 em outros genótipos e idades da síndrome de Angelman deve começar ainda este ano
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ultragenyx (2)
NOVATO, Califórnia - A Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) compartilhou resultados promissores do estudo Cyprus2+ de Fase 1/2/3 de sua terapia gênica investigacional, UX701, para o tratamento da doença de Wilson, um distúrbio genético raro
