MERCADO

NOVATO, Califórnia - A Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) compartilhou resultados promissores do estudo Cyprus2+ de Fase 1/2/3 de sua terapia gênica investigacional, UX701, para o tratamento da doença de Wilson, um distúrbio genético raro. De acordo com a última atualização da empresa, o estudo demonstrou atividade clínica significativa e melhorias no metabolismo do cobre entre os participantes.

O estudo em andamento concluiu sua primeira etapa, com 15 pacientes em três coortes de dosagem mostrando respostas à terapia. Notavelmente, seis pacientes interromperam completamente seus tratamentos padrão, que incluem quelantes e terapia com zinco. Um sétimo paciente também está em processo de redução gradual desses tratamentos. Esses pacientes viram seus níveis de cobre não ligado à ceruloplasmina (NCC) estabilizarem-se em faixas normais, indicando a potencial eficácia do UX701.

A Ultragenyx planeja adicionar outra coorte ao estudo, testando uma dose moderadamente mais alta da terapia gênica combinada com um regime de imunomodulação otimizado. Este ajuste visa melhorar a eficiência e eficácia do tratamento e potencialmente permitir que a maioria dos pacientes descontinue os tratamentos padrão.

A terapia tem sido bem tolerada até o momento, sem eventos adversos inesperados relacionados ao tratamento ou problemas significativos de segurança imunológica relatados. A empresa está encorajada pelos resultados provisórios, que mostram sinais claros de expressão do transgene e melhora no tráfego de cobre em um subconjunto de pacientes.

O UX701 foi projetado para fornecer uma expressão estável do transportador de cobre ATP7B após uma única infusão intravenosa. Ele recebeu a designação de Medicamento Órfão nos Estados Unidos e na União Europeia, bem como a Designação de Via Rápida nos Estados Unidos.

A doença de Wilson é causada por mutações no gene ATP7B, levando ao acúmulo de cobre no fígado e outros tecidos. A condição pode resultar em problemas hepáticos, neurológicos e psiquiátricos graves. Embora os tratamentos atuais se concentrem na redução ou remoção do excesso de cobre, eles podem ter efeitos colaterais significativos, e alguns pacientes continuam a experimentar deterioração clínica.

Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. e não constitui um endosso da empresa ou de seus produtos. Os resultados do estudo são preliminares, e mais pesquisas são necessárias para confirmar a segurança e eficácia da terapia.

Em outras notícias recentes, a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. relatou fortes ganhos no segundo trimestre, com receita total atingindo 147 milhões de dólares, levando a uma revisão para cima de sua orientação de receita anual. A teleconferência de resultados da empresa destacou avanços significativos em seu pipeline clínico e portfólio comercial, incluindo resultados positivos de ensaios de Fase III e Fase II para medicamentos-chave. A Ultragenyx também garantiu um acordo com a FDA sobre um design de estudo de Fase III para o GTX-102, um potencial tratamento para a síndrome de Angelman.

O TD Cowen manteve uma perspectiva positiva sobre a Ultragenyx, reiterando uma classificação de Compra impulsionada pelos promissores resultados do ensaio Orbit de Fase 2 para o setrusumab, um tratamento para Osteogênese Imperfeita. Os dados do ensaio indicaram uma redução significativa de 67% na taxa de fratura anualizada e um aumento de 22% na densidade mineral óssea ao longo de 12 meses. Esses resultados consolidaram a dosagem de 20 mg/kg para os estudos de Fase 3 em andamento, com indicações de maiores benefícios para pacientes mais jovens com idade entre 5 e menos de 12 anos.