Ultragenyx anuncia dados positivos de longo prazo do estudo de fase 3 da terapia gênica DTX401 AAV para o tratamento da doença de armazenamento de glicogênio tipo Ia (GSDIa)
- Na semana 96, os participantes experimentaram reduções ainda maiores na ingestão diária de amido de milho, mantendo baixos níveis de hipoglicemia, níveis melhorados de euglicemia e melhor tolerância ao jejum.
- Os resultados da fase 3 são ainda apoiados por dados iniciais da coorte japonesa aberta (n = 3), onde todos os participantes foram capazes de eliminar o amido de milho diário, mantendo ou melhorando o controle glicêmico.
- O DTX401 foi bem tolerado com um perfil de segurança aceitável.
NOVATO, Califórnia, Sept. 08, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- a Ultragenyx anunciou resultados positivos de longo prazo de seu estudo de Fase 3 da terapia genética DTX401 AAV para o tratamento da doença de armazenamento de glicogênio tipo Ia (GSDIa). Os dados de 48 semanas relatados anteriormente mostram que os pacientes tratados com DTX401 (n = 20) experimentaram reduções estatisticamente significativas e clinicamente significativas na ingestão diária de amido de milho em comparação com o placebo, mantendo o controle glicêmico. Na semana 96, reduções ainda maiores no amido de milho foram observadas com níveis baixos de hipoglicemia, níveis melhorados de euglicemia e melhor tolerância ao jejum. Os dados foram apresentados no Congresso Internacional de Erros Inatos do Metabolismo (ICIEM) 2025 em Kyoto, Japão.
"No segundo ano de tratamento, os pacientes conseguiram reduzir ainda mais a ingestão de amido de milho, continuando a manter um bom controle da glicose. Esses resultados são consistentes com os dados positivos observados no estudo de Fase 1/2 e ressaltam a robustez e a melhoria progressiva do efeito do tratamento que pode ser potencialmente alcançado com essa terapia genética", disse Eric Crombez, MD, diretor médico da Ultragenyx. "A capacidade de reduzir a dependência do amido de milho reflete o estabelecimento da capacidade do fígado de quebrar o glicogênio para produzir glicose durante períodos de jejum ou estresse metabólico. Essa capacidade de regular os níveis de glicose reduziu a carga da doença e a ameaça potencial de hipoglicemia grave ou fatal para esses pacientes.
Os participantes alcançaram reduções estatisticamente significativas e clinicamente significativas no amido de milho, mantendo o controle glicêmico Conforme relatado anteriormente, o estudo atingiu seu endpoint primário com pacientes tratados com DTX401 (n = 20) experimentando uma redução média no amido de milho de 41% na semana 48 em comparação com a redução de 10% no grupo placebo (n = 24) (p < 0,0001). Os dados da semana 96 mostraram melhorias ainda maiores, com o grupo DTX401 (n = 20) e o grupo cruzado (n = 19) alcançando uma redução média na ingestão diária de amido de milho de 61% em relação à linha de base. Os participantes de ambos os grupos também experimentaram melhorias estatisticamente significativas em outros desfechos relacionados ao amido de milho.
Na semana 96, o grupo DTX401 viu uma redução média aumentada no amido de milho noturno de 70% e o grupo crossover viu uma redução média de 75%. Dois terços dos participantes em ambos os grupos eliminaram pelo menos uma dose noturna de amido de milho após o tratamento com DTX401. É importante ressaltar que os participantes mantiveram baixos níveis de hipoglicemia e melhoraram os níveis na faixa euglicêmica (70-120 mg / dL) durante o segundo ano do estudo, apesar das reduções substanciais na ingestão diária de amido de milho. Os participantes dosados com DTX401 também experimentaram melhor tolerância ao jejum em um desafio de jejum controlado (CFC) durante o ano 2 do estudo, demonstrando proteção contra hipoglicemia grave (< 54 mg / dL).
O Dr. John Mitchell, cientista do Programa de Saúde Infantil e Desenvolvimento Humano do Instituto de Pesquisa do Centro de Saúde da Universidade McGill, endocrinologista pediátrico do Hospital Infantil de Montreal e investigador do estudo, disse: "O tratamento atual para GSDIa com várias doses de amido de milho cru fornece um fardo pesado para indivíduos com esta doença e requer vigilância contínua para prevenir a hipoglicemia. Atualmente, não há tratamento que aborde a causa subjacente e há uma clara necessidade não atendida de pacientes para uma terapia modificadora da doença. O tratamento com DTX401 resultou em uma redução impressionante da quantidade de amido de milho e da frequência de dosagem, mantendo os níveis de glicose na faixa-alvo. Os indivíduos tratados tiveram menos dependência do amido de milho com normalização das refeições. No entanto, para mim, o resultado mais significativo do estudo é a redução no número de doses de amido de milho durante a noite. O sono ininterrupto leva à melhora da qualidade de vida e menos fadiga para os pacientes e suas famílias. Isso tem implicações importantes para a população GSD em geral.
Fonte: Ultragenyx
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