A Astellas disse na sexta-feira que a FDA reviu uma suspensão clínica do estudo Fase I / II FORTIS que avalia a terapia de reposição genética AT845 da empresa em adultos com doença de Pompe de início tardio (LOPD). A suspensão foi implementada no ano passado porque a FDA buscou mais informações sobre um evento adverso grave (SAE) de neuropatia sensorial periférica em um dos participantes do estudo.
O AT845, que a Astellas adquiriu por meio de sua aquisição de US$ 3 bilhões da Audentes Therapeutics em 2020, usa um vetor AAV8 projetado para expressar GAA diretamente em tecidos afetados pela doença, incluindo músculo esquelético e cardíaco. O primeiro estudo FORTIS em humanos tem como alvo a inscrição de 12 adultos ambulatoriais ou não ambulatoriais com doença de Pompe de início tardio. De acordo com dados provisórios de segurança divulgados em fevereiro do ano passado, o AT845 foi bem tolerado nos quatro adultos que receberam tratamento até a data limite de dados de dezembro de 2021.
Os objetivos primários do estudo incluem mudança na expressão da proteína GAA muscular e na atividade enzimática a partir da linha de base, enquanto os objetivos secundários avaliarão melhorias nas medidas respiratórias, de resistência e de qualidade de vida.
A Astellas não forneceu detalhes sobre o período que antecedeu a decisão da FDA de suspender o bloqueio. "Com esse mesmo espírito e foco na segurança do paciente, estamos ansiosos para retomar o ensaio clínico FORTIS e o desenvolvimento contínuo do AT845 como um importante novo tratamento potencial para adultos que vivem com LOPD", disse Ha Tran, diretor médico executivo da farmacêutica japonesa.
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