A aquisição proposta reforçará o pipeline de estágio final da Alexion, AstraZeneca Rare Disease e expandirá sua franquia de metabolismo ósseo com a notável adição de eneboparatida (AZP-3601), um peptídeo terapêutico experimental de Fase III com um novo mecanismo de ação projetado para atender aos principais objetivos terapêuticos para o hipoparatireoidismo. Além disso, Alexion está ansioso para receber talentos da Amolyt Pharma.
Em pacientes com hipoparatireoidismo, uma deficiência na produção de paratormônio (PTH) resulta em desregulação significativa do cálcio e fosfato, o que pode levar a sintomas e complicações que alteram a vida, incluindo doença renal crônica. (1) É uma das maiores doenças raras conhecidas, afetando cerca de 115.000 pessoas nos Estados Unidos e 107.000 pessoas na União Europeia, das quais aproximadamente 80% são mulheres. (2,3)
Marc Dunoyer, diretor executivo da Alexion, AstraZeneca Rare Disease, disse: "Os pacientes com hipoparatireoide crônica enfrentam uma necessidade significativa de uma alternativa às terapias de suporte atuais, que não abordam a deficiência hormonal subjacente. Como líderes em doenças raras, a Alexion está posicionada de forma única para impulsionar o desenvolvimento em estágio avançado e a comercialização global de eneboparatida, que tem o potencial de diminuir o impacto muitas vezes debilitante do hormônio paratireoidiano baixo e evitar os riscos da suplementação de cálcio em altas doses. Acreditamos que este programa, juntamente com a talentosa equipe, experiência e pipeline anterior da Amolyt, permitirá nossa expansão para endocrinologia rara."
Thierry Abribat, CEO da Amolyt Pharma, disse: "Saudamos entusiasticamente a proposta de aquisição da Amolyt pela AstraZeneca, uma organização que compartilha nossa dedicação em oferecer tratamentos que mudam vidas para pessoas que vivem com doenças raras. Este acordo oferece a oportunidade de avançar significativamente nossas terapias de pipeline. Dados fortes de Fase II sugerem que a eneboparatida tem o potencial de melhorar os resultados para os pacientes e mudar o paradigma de tratamento para o hipoparatireoidismo, e estamos ansiosos para ver o avanço contínuo do estudo de Fase III."
A eneboparatida é um agonista do receptor 1 do PTH (PTHR1) com um novo mecanismo de ação racionalmente projetado para atender aos objetivos terapêuticos do hipoparatireoidismo. (4) Os dados da fase II mostraram que a eneboparatida alcançou a normalização dos níveis séricos de cálcio, bem como o potencial para eliminar a dependência da suplementação diária de cálcio e vitamina D. Em adultos com hipoparatireoidismo crônico e hipercalciúria, os resultados mostraram que a eneboparatida normalizou o cálcio na urina. Além disso, para pacientes com hipoparatireoidismo, a eneboparatida preservou a densidade mineral óssea, um benefício potencial importante em pacientes com risco aumentado de osteopenia ou osteoporose. (5)
Considerações financeiras
De acordo com os termos do acordo, a AstraZeneca adquirirá todas as ações em circulação da Amolyt Pharma por uma contraprestação total de até US$ 1,05 bilhão, em uma base livre de caixa e dívida. Isso inclui US$ 800 milhões adiantados no fechamento do negócio, além do direito de os acionistas da Amolyt Pharma receberem um pagamento contingente adicional de US$ 250 milhões a pagar após o cumprimento de um marco regulatório especificado.Sujeita à satisfação das condições habituais de fechamento no contrato de aquisição, incluindo autorizações regulatórias, a transação deve ser concluída até o final do terceiro trimestre de 2024.
Sobre Eneboparatide (AZP-3601)
A eneboparatida (AZP-3601) é um peptídeo terapêutico experimental projetado para se ligar com alta afinidade a uma conformação específica do receptor do paratormônio (PTH) 1. Os objetivos terapêuticos incluem: regular e manter os níveis séricos de cálcio na faixa normal e, assim, controlar os sintomas do hipoparatireoidismo; limitar a excreção urinária de cálcio, restaurando a reabsorção de cálcio pelo rim; e potencialmente prevenir o declínio progressivo da função renal e o desenvolvimento de doença renal crônica. A eneboparatida também foi projetada para ter uma meia-vida plasmática curta para potencialmente restaurar o turnover ósseo a um estado mais fisiológico e ajudar a preservar a integridade óssea.
Sobre o hipoparatireoidismo
O hipoparatireoidismo é uma condição rara definida pela deficiência do paratormônio que resulta em diminuição do cálcio e elevação dos níveis de fósforo no sangue. (1) Aproximadamente 80% das cerca de 115.000 pessoas com hipoparatireoidismo nos Estados Unidos e 107.000 na União Europeia são mulheres. (2,3) Apesar dos tratamentos disponíveis, os pacientes experimentam sintomas persistentes que alteram a vida e, muitas vezes, desenvolvem complicações e comorbidades que diminuem a qualidade de vida e criam segmentos da população de pacientes com necessidades clínicas específicas. As manifestações clínicas do hipoparatireoidismo afetam muitos tecidos e sistemas orgânicos, em particular, os rins e os ossos. (6,7)
Sobre Alexion
Alexion, AstraZeneca Rare Disease, é o grupo dentro da AstraZeneca focado em doenças raras, criado após a aquisição em 2021 da Alexion Pharmaceuticals, Inc. Como líder em doenças raras há mais de 30 anos, a Alexion está focada em atender pacientes e famílias afetadas por doenças raras e condições devastadoras por meio da descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos que mudam vidas. Alexion concentra esforços de pesquisa em novas moléculas e alvos que incluem a cascata do complemento, e esforços de desenvolvimento em hematologia, nefrologia, neurologia, distúrbios metabólicos, cardiologia e oftalmologia. Com sede em Boston, Massachusetts, a Alexion tem escritórios em todo o mundo e atende pacientes em mais de 70 países.
Sobre a AstraZeneca
A AstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq: AZN) é uma empresa biofarmacêutica global liderada pela ciência que se concentra na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos prescritos em oncologia, doenças raras e biofármacos, incluindo cardiovascular, renal e imunologia. Com sede em Cambridge, no Reino Unido, a AstraZeneca opera em mais de 100 países e seus medicamentos inovadores são usados por milhões de pacientes em todo o mundo.
1. Clarke BL, et al. Epidemiologia e diagnóstico do hipoparatireoidismo. J Clin Metab Endocrinol. 2016; 101(6):2284-99.
2. Vadiveloo, T, et al. Estudo de base populacional da epidemiologia do hipoparatireoidismo crônico. J Bone Mineiro Res. 2018; 33(3):478-485.
3. Villarroya-Marquina I, et al. Influência do sexo e da idade da mulher na prevalência de falência paratireoidiana após tireoidectomia total por bócio multinodular. Cirurgia de Glândulas 2020; 9(2):245-251.
4. Khan A, et al. Avaliação e manejo do hipoparatireoidismo, declaração resumida e diretrizes do segundo workshop internacional. J Bone Mineiro Res. 2022; 37(12):2568-2585.
5. Kamenicky P, et al., OR23-04 Tratamento do hipoparatireoidismo crônico com eneboparatida (AZP-3601), um novo agonista do receptor PTH 1: resultados de um estudo de fase 2. Revista da Sociedade de Endocrinologia. 2023; 7(Supplement_1): BVAD114.562.
6. Bilezikian JP. Hipoparatireoidismo. J Clin Metab Endocrinol. 2020; 105(6):1722-36.
7. Abate EG, et al. Revisão de Hipoparatireoidismo. Frente Endocrinol (Lausanne). 2017;7:172.
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