A unidade Alexion da AstraZeneca anunciou na segunda-feira que o inibidor do complemento C5 de ação prolongada, Ultomiride (ravulizumabe), não teve sucesso em um estudo em estágio avançado com adultos e adolescentes com microangiopatia trombótica associada ao transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT-TMA).
O ensaio ALXN1210-TMA-313 incluiu 146 pacientes com 12 anos ou mais com HSCT-TMA, que foram randomizados para receber ultomiria intravenosa ou placebo, além do melhor cuidado de suporte por 26 semanas.
Os resultados principais mostraram que a Ultomiris não conseguiu alcançar significância estatística em seu principal critério de sobrevivência sem eventos — definido como o tempo desde a randomização até o agravamento clínico ou morte ligado à TMA — em comparação com o placebo na semana 26. A terapia, no entanto, mostrou uma tendência de benefício ao tratamento às 26 semanas nessa população, observou a empresa.
Apesar do revés em adultos e adolescentes, o CEO da Alexion, Marc Dunoyer, disse que eles estão "avançando com os registros regulatórios, com o objetivo de trazer uma nova opção de tratamento para pacientes pediátricos com HSCT-TMA", apoiados por resultados favoráveis de sobrevivência geral no ensaio anterior de Fase III ALXN1210-TMA-314.
"Continuaremos o diálogo com as autoridades globais de saúde sobre possíveis próximos passos para a indicação adulta", acrescentou Dunoyer.
Enquanto isso, os achados de segurança no ALXN1210-TMA-313 foram consistentes com o perfil estabelecido do Ultomiris e com os observados em pacientes que receberam HSCT. Resultados detalhados serão apresentados em uma próxima reunião médica.
Atualmente, Ultomiris possui aprovações da FDA para quatro indicações de doenças raras — hemoglobinúria paroxística noturna, síndrome urêmica hemolítica atípica, miastenia gravis generalizada e neuromielite do espectro óptico — com uma revisão prioritária em andamento para nefropatia por IgA; uma decisão está prevista ainda este ano.
O revés para a Ultomiris ocorre após outro fracasso surpresa em um ensaio na AstraZeneca, com os recentes resultados decepcionantes para o medicamento parceiro da Ionis Pharmaceuticals, eplontersen, em pacientes com miocardiopatia amiloide mediada por transtiretina. No entanto, na segunda-feira, a farmacêutica britânica também afirmou, junto com sua impressão financeira do segundo trimestre, que um estudo de Fase III do seu Claudin 18.2 com o visor do anticorpo-fármaco conjugado sonesitatug vedotin em pacientes com câncer gástrico avançado ou metastático expressando CLDN18.2 atingiu seu objetivo geral de sobrevivência.
Fonte: FirstWord
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