ORSERDU (elacestrant) 

– para controlar o câncer de mama metastático avançado 

Cerca de 10 milhões de pessoas em todo o mundo morrerão de câncer a cada ano e aproximadamente 685.000 dessas mortes serão devidas ao câncer de mama.

Orerdu (elacestrant) é um degradador seletivo do receptor de estrogênio (SERD) comercializado pela Stemline Therapeutics – uma subsidiária da Menarini nos EUA. É o primeiro SERD a ser aprovado para o tratamento de câncer de mama avançado ou metastático em mulheres na pós-menopausa ou homens adultos. O tratamento destina-se especificamente a indivíduos com cancro da mama negativo para o recetor de estrogénio (ER) e negativo para o recetor de estrogénio (HER2) negativo para o fator de crescimento epidérmico humano que tenha progredido após pelo menos uma ronda de terapêutica endócrina e seja caracterizado por mutações ESR1.

O feedback positivo dos médicos resultou em uma forte aceitação inicial do Orserdu, com as vendas de 2023 projetadas para atingir pelo menos US$ 175 milhões.

 

ZURZUVAE (zuranolona) – para tratar a depressão pós-parto 

A depressão pós-parto (DPP) pode ocorrer durante a gravidez ou no primeiro ano após o parto e afeta até uma em cada sete mulheres.

Zurzuvae (zuranolona) é um modulador alostérico positivo do ácido gama-aminobutírico (GABA) desenvolvido pela Sage Therapeutics e Biogen. O FDA aprovou-o como o primeiro tratamento oral para a depressão pós-parto em mulheres. É tomado diariamente por uma duração de 14 dias e seus efeitos de melhoria do humor são sentidos dentro de apenas três dias.

"O único tratamento medicamentoso alternativo atualmente sancionado para essa condição", observa Surbhi Gupta, analista sênior do setor, análise de oportunidades de crescimento – HLS, na Frost & Sullivan, "envolve a administração de uma medicação intravenosa, que requer uma estadia hospitalar de mais de 60 horas. Uma medicação oral de ação rápida poderia potencialmente mitigar as consequências subsequentes do pós-parto, particularmente em relação ao vínculo materno-infantil."

De acordo com analistas da GlobalData, Zurzuvae será particularmente atraente para pacientes que podem ter preocupações sobre a medicação de longo prazo entrando em seu leite materno.

A GlobalData é a empresa-mãe da Tecnologia Farmacêutica.

No entanto, embora a aprovação para PPD seja significativa, o FDA rejeitou ZURZUVAE para o tratamento do transtorno depressivo maior (TDM), o que teria aberto um enorme mercado potencial. A droga é um depressor do sistema nervoso central e tem potencial para abuso, por isso terá que passar por uma revisão de agendamento antes de poder entrar no mercado.

As projeções de vendas para Zurzuvae variam, com alguns analistas sugerindo receitas totais entre US$ 250 milhões e US$ 500 milhões para vendas de PPD e US$ 1 bilhão para o futuro mercado de MDD.

 

VEOZAH (fezolinetant) – para controlar os fogachos da menopausa 

Os sintomas vasomotores (fogachos) afetam cerca de 80% das mulheres na menopausa e podem incluir períodos debilitantes de sudorese, rubor e calafrios.

Vezoah (fezolintente) é um antagonista da neurocinina (NK) 3 comercializado pela Astellas Pharma. A droga é o primeiro antagonista oral não hormonal do receptor de neurocinina 3 (NK3) autorizado para o tratamento de ondas de calor moderadas a graves induzidas pela menopausa. Ele funciona ligando e bloqueando as atividades do receptor NK3, que desempenha um papel na regulação da temperatura corporal do cérebro.

VEOZAH inclui um aviso para potencial lesão hepática e exames de sangue de rotina devem ser realizados a cada três meses durante os primeiros nove meses de uso da medicação.

Vendas globais estimadas: US$ 2,5 bilhões até 2029, de acordo com a GlobalData

 

ZAVZPRET (zavegepant) – para tratar a enxaqueca 

A enxaqueca é um distúrbio neurológico debilitante que afeta mais de um bilhão de pessoas em todo o mundo a cada ano; Tem uma prevalência particularmente alta entre adultos jovens e mulheres.

Zavzpret (zavegepant) é um spray nasal antagonista do peptídeo relacionado ao gene da calcitonina (CGRP) desenvolvido pela Pfizer, em colaboração com a Bristol Myers Squibb. É a primeira e única formulação não oral de um antagonista CGRP e comprovadamente previne e trata enxaqueca crônica e episódica, com ou sem aura, em adultos. Aprovado pela FDA em março, o Zavzpret oferece uma opção de tratamento alternativa para pessoas que precisam de alívio da dor e não podem tomar medicamentos orais devido a náuseas ou vômitos relacionados à enxaqueca.

Os principais formadores de opinião entrevistados anteriormente pela GlobalData acreditavam que a formulação intranasal daria ao Zavzpret uma vantagem significativa sobre os concorrentes da mesma classe de medicamentos, ou seja, o Ubrelvy da AbbVie (ubrogepant) e o Nurtec da Biohaven (rimegepant).

Vendas globais estimadas: US$ 725 milhões para 2029, de acordo com a GlobalData

 

VOWST (esporos da microbiota fecal) – para prevenir a infecção recorrente por Clostridioides difficile 

C. diff (também conhecida como C. difficile ou CDI) é uma bactéria que causa diarreia e colite. É responsável por quase meio milhão de infecções nos EUA a cada ano, pode se repetir dentro de semanas e uma em cada 11 pessoas com mais de 65 anos diagnosticadas com uma infecção por C. diff associada aos cuidados de saúde morre dentro de um mês.

Vowst (esporos da microbiota fecal) é um modulador de microbioma desenvolvido pela empresa de biotecnologia norte-americana Seres Therapeutics e comercializado pela Nestlé. Vowst ou SER-109, é uma terapêutica de microbioma usada para prevenir a recorrência de CDI em indivíduos com idade igual ou superior a 18 anos que foram submetidos a tratamento antibacteriano para CDI recorrente.

Embora os antibióticos sejam eficazes contra o CDI, eles também perturbam o ecossistema sensível do microbioma intestinal. Vowst, a primeira terapia de microbioma oral aprovada pela FDA, utiliza esporos firmicutes purificados, um microbioma benéfico, para mudar competitivamente C. diff e trazer o microbioma intestinal de volta ao equilíbrio saudável. Um estudo clínico demonstrou que seis meses depois de tomar VOWST, a maioria das pessoas não tinha tido uma recorrência de CDI.

Vendas globais estimadas: US$ 442 milhões para 2029, de acordo com a GlobalData

 

LEQEMBI (lecanemab) – para tratar a doença de Alzheimer 

Globalmente, a incidência de Alzheimer e outras demências está aumentando. Mais de 55 milhões de pessoas em todo o mundo vivem com demência e este número deverá aumentar para 139 milhões em 2050.

Leqembi (lecanemab) é um anti-beta-amiloide (Abeta) protofibrilas mAb comercializado pela Eisai e administrado por infusão intravenosa. A droga tem como alvo e remove o beta-amiloide do cérebro, uma característica definidora da doença, reduzindo assim o declínio cognitivo e funcional em pessoas que vivem com Alzheimer precoce.

"É o segundo de uma nova categoria de medicamentos aprovados para a doença de Alzheimer que têm como alvo a fisiopatologia fundamental da doença", diz Gupta.

Alguns médicos comentaram que o efeito da droga na doença pode não ser clinicamente eficaz o suficiente para justificar o risco de inchaço cerebral, que é um dos efeitos colaterais potenciais. No entanto, com dados de ensaios mostrando que o Leqembi pode retardar o declínio cognitivo em 27%, muitos pacientes com Alzheimer precoce estão ansiosos para acessá-lo. O Leqembi foi aprovado pela FDA em janeiro, mas ainda aguarda aprovação da Agência Europeia de Medicamentos.

Apesar disso, analistas da GlobalData preveem que esse medicamento inovador será um sucesso de bilheteria.

Vendas globais estimadas: US$ 12,9 bilhões até 2028, de acordo com a GlobalData

Leqembi enfrenta a concorrência do donanemabe da Eli Lilly, um anticorpo monoclonal semelhante direcionado às placas beta amiloides, para o tratamento da doença de Alzheimer precoce. A aprovação deste medicamento está prevista para o início de 2024.

 

SKYCLARYS (omaveloxolona) – para tratar a ataxia de Friedreich 

A ataxia de Friedreich é uma doença neurodegenerativa hereditária rara, geralmente identificada na adolescência. Causa um declínio na coordenação, força muscular, e níveis de energia que normalmente leva à morte prematura.

Skyclarys (omaveloxolona) é um ativador derivado do fator nuclear eritróide 2 (Nrf2) desenvolvido pela Reata Pharmaceuticals. A FDA concedeu aprovação para SKYCLARYS em fevereiro para tratar a ataxia de Friedreich em pessoas com mais de 16 anos de idade. A droga é a primeira e única terapia aprovada para esta condição e recebeu a designação de doença pediátrica rápida e rara pela FDA.

O Skyclarys, inicialmente desenvolvido por meio de uma parceria entre a Reata Pharmaceuticals e a AbbVie, foi posteriormente recomprado pela Reata em 2019. A Biogen adquiriu a Reata em 2023 e atualmente está envolvida na comercialização da Skyclarys. O Reata solicitou aprovação na Europa e pretende lançar por lá no início de 2024.

Vendas globais estimadas: US$ 1,3 bilhão até 2029, de acordo com a GlobalData

 

ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) – para tratar a distrofia muscular de Duchenne 

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética que causa degeneração muscular progressiva devido a alterações da distrofina, uma proteína que mantém as células musculares intactas. A prevalência é de aproximadamente seis por 100.000, com início precoce na infância.

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) é uma terapia gênica de microdistrofina comercializada pela Sarepta Therapeutics. É a única terapia genética que foi autorizada para o tratamento da DMD e recebeu aprovação acelerada pelo FDA, tendo demonstrado que aumentou o marcador microdistrofina em pacientes tratados.

Elevidys é usado para tratar crianças ambulatoriais com idades entre quatro e cinco anos com DMD que têm uma mutação confirmada no gene da distrofina. A aprovação adicional para o medicamento pode depender da verificação e descrição do benefício clínico em ensaios confirmatórios adicionais.

"Os métodos de tratamento existentes se concentram principalmente no gerenciamento dos sintomas da doença, em vez de visar sua base genética fundamental", diz Gupta. "Vários outros fabricantes, incluindo a Pfizer, estão desenvolvendo terapias gênicas para o tratamento da DMD, como o fordadistrogene movaparvovec."

Vendas globais estimadas: US$ 5,6 bilhões até 2029, de acordo com a GlobalData

 

POMBILITI (cipaglucosidase alfa) – para tratar a doença de Pompe 

A doença de Pompe (deficiência de alfa-glucosidase ácida [GAA]) é uma doença hereditária caracterizada por dificuldades respiratórias e fraqueza muscular. A incidência é de aproximadamente 1 em 40.0000.

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) é utilizado no tratamento de adultos com doença de Pompe de início tardio (LOPD). É uma terapia de reposição enzimática de longo prazo de alfa glucosidase e é usada com o estabilizador enzimático Opfolda (miglustat) como uma terapia única de dois componentes. Em ensaios clínicos, os doentes tratados com Pombiliti mais Opfold caminharam, em média, 21 metros mais longe da linha de base do que aqueles que não receberam o medicamento. O Pombiliti foi aprovado pelo FDA em setembro e será distribuído e comercializado pela Amicus Therapeutics.

Pombiliti (em combinação com Opfolda) também foi aprovado para o tratamento de adultos com LOPD na União Europeia e no Reino Unido.

Vendas globais estimadas: US$ 453 milhões até 2029, de acordo com a GlobalData

 

NARCAN SPRAY NASAL (cloridrato de naloxona) – para tratar overdose de opioides 

Embora os opioides possam ser úteis no manejo da dor crônica, sua natureza viciante e uso ilícito alimentaram a crise de opioides nos EUA. A overdose de drogas continua a ser um grande problema de saúde pública nos EUA; a relatou 111.355 overdoses fatais ocorreram no período de 12 meses encerrado em abril de 2023, a maioria envolvendo versões ilícitas e perigosas do opioide sintético, fentanil.

Narcan é um antagonista opioide e funciona bloqueando os efeitos dos opiáceos para aliviar os sintomas perigosos causados por altos níveis de opiáceos na corrente sanguínea. É o tratamento padrão para overdose de drogas como heroína, oxicodona e fentanil.

A FDA aprovou anteriormente o spray nasal NARCAN em 2015 para uso de prescrição, mas crucialmente a aprovação deste ano permite o uso sem receita médica (OTC) – o primeiro produto de naloxona aprovado para uso sem receita médica. Dada a amplitude da crise dos opiáceos, esta decisão terá um impacto de longo alcance, aumentando o acesso ao público através de lojas locais, postos de gasolina e outros pontos de venda e potencialmente salvando mais vidas.