Biogen e Stoke Therapeutics apresentaram dados promissores sobre tratamento inovador que pode transformar o cuidado de pacientes com síndrome de Dravet
CAMBRIDGE e BEDFORD, Massachusetts — Em um avanço para o tratamento da síndrome de Dravet, a Biogen e a Stoke Therapeutics anunciaram os resultados de uma análise que pode redefinir os rumos da medicina genética voltada para doenças neurológicas raras. Os dados, apresentados durante o 16º Congresso da Sociedade Europeia de Neurologia Pediátrica (EPNS), revelam que o medicamento experimental zorevunersen demonstrou melhorias substanciais na cognição e no comportamento de pacientes após 68 semanas de tratamento.
A síndrome de Dravet é uma encefalopatia epiléptica e de desenvolvimento (DEE) grave, caracterizada por convulsões recorrentes e intensas, além de deficiências cognitivas e comportamentais profundas. A maioria dos pacientes não responde adequadamente aos medicamentos anticonvulsivantes disponíveis, e até o momento, não há terapias aprovadas que modifiquem a progressão da doença.
O zorevunersen, desenvolvido pela Stoke Therapeutics em colaboração com a Biogen, é um oligonucleotídeo antisense projetado para aumentar a produção da proteína NaV1.1 nas células cerebrais, atuando diretamente na causa genética da síndrome — mutações no gene SCN1A.
Resultados
A nova análise, baseada em dados dos estudos ADMIRAL (Fase 1/2a) e LONGWING (extensão aberta), utilizou um modelo de efeitos mistos para medidas repetidas (MMRM) e simulou o regime de dosagem que será adotado no estudo EMPEROR de Fase 3. Os pacientes que receberam duas doses de ataque de 70 mg seguidas por duas doses de manutenção de 45 mg apresentaram melhorias significativas em diversos domínios de cognição e comportamento.
Esses resultados contrastam fortemente com os dados do estudo de história natural BUTTERFLY, nos quais pacientes tratados apenas com medicamentos padrão não apresentaram avanços semelhantes.
Entre os principais desfechos secundários agora incluídos no estudo EMPEROR estão cinco subdomínios das Escalas de Comportamento Adaptativo Vineland-3:
- Comunicação Receptiva
- Comunicação Expressiva
- Relações Interpessoais
- Habilidades de Enfrentamento
- Habilidades Pessoais
Essas métricas são fundamentais para avaliar o impacto do tratamento na qualidade de vida dos pacientes e suas famílias.
Comunidade Científica
O Dr. Andreas Brunklaus, neurologista pediátrico do Royal Hospital for Children em Glasgow e apresentador dos dados no EPNS, destacou: “Os dados do zorevunersen nos dão evidências iniciais de que essa nova abordagem geneticamente direcionada pode abordar a causa subjacente da síndrome de Dravet, resultando em controle adicional de convulsões e melhorias na cognição e no comportamento.”
Barry Ticho, Diretor Médico da Stoke Therapeutics, reforçou a importância dos desfechos secundários: “O feedback de cuidadores e médicos nos ajuda a identificar quais avaliações têm maior potencial de demonstrar efeitos significativos durante o período de tratamento.”
Uma Doença Rara, um Impacto Global
Estima-se que cerca de 38.000 pessoas vivam com a síndrome de Dravet nos EUA, Reino Unido, Alemanha, França, Itália, Espanha e Japão. A doença não está restrita a uma região geográfica ou grupo étnico específico, tornando o desenvolvimento de terapias eficazes uma prioridade global.
O zorevunersen recebeu designações importantes das agências reguladoras, incluindo:
- Medicamento órfão (FDA e EMA)
- Doença pediátrica rara (FDA)
- Terapia inovadora (FDA)
A Biogen e a Stoke Therapeutics mantêm uma colaboração estratégica para o desenvolvimento e comercialização do medicamento, com direitos exclusivos divididos entre os mercados das Américas e o restante do mundo.
Detalhes da Apresentação
- Título: Zorevunersen demonstra potencial como terapia modificadora da doença em pacientes com síndrome de Dravet
- Apresentador: Dr. Andreas Brunklaus
- Sessão: Epilepsia II
- Data/Hora: Quinta-feira, 10 de julho, 11h51 CEST
- Local: Saal 5, Centro Internacional de Congressos de Munique, Alemanha
A apresentação está disponível para download no site da Stoke Therapeutics, na seção “Investidores e Notícias”.
Fonte: Biogen
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