A Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) e a Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK) anunciaram hoje que o primeiro paciente recebeu dose no estudo global de Fase 3 EMPEROR, que avalia o zorevunersen para o tratamento da síndrome de Dravet.
O zorevunersen, um oligonucleotídeo antisense investigacional, está sendo desenvolvido como potencial primeiro tratamento modificador da doença para a síndrome de Dravet, uma epilepsia genética rara caracterizada por convulsões graves e comprometimentos do neurodesenvolvimento.
O estudo EMPEROR incluirá pacientes com idades entre 2 e 18 anos com variantes confirmadas do gene SCN1A. Após um período basal de 8 semanas, os participantes serão randomizados para receber zorevunersen ou um procedimento simulado durante um período de tratamento de 52 semanas.
O desfecho primário é a mudança na frequência de convulsões motoras principais na semana 28, com desfechos secundários importantes incluindo frequência de convulsões na semana 52 e mudanças no comportamento e cognição, medidas pelos subdomínios Vineland-3.
"Apesar do tratamento com medicamentos anticonvulsivantes disponíveis, nenhum medicamento aprovado atualmente aborda os aspectos cognitivos e comportamentais subjacentes desta doença genética rara", disse Katherine Dawson, Chefe da Unidade de Desenvolvimento Terapêutico da Biogen.
O estudo foi iniciado nos Estados Unidos, Reino Unido e Japão, com planos de expansão para a Europa. Aos participantes elegíveis será oferecido tratamento contínuo com zorevunersen em um estudo de extensão aberto após a conclusão do estudo principal.
O zorevunersen funciona aumentando a produção da proteína NaV1.1 nas células cerebrais a partir da cópia não mutada do gene SCN1A. O FDA concedeu ao medicamento designação de droga órfã, designação de doença pediátrica rara e Designação de Terapia Inovadora.
Sob sua colaboração estratégica, a Stoke mantém direitos exclusivos para o zorevunersen nos Estados Unidos, Canadá e México, enquanto a Biogen recebe direitos exclusivos de comercialização para o resto do mundo.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa das empresas.
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