- O estudo BRAVE global de fase 3 avaliará a eficácia e a segurança da omaveloxolona em crianças de 2 a < 16 anos com ataxia de Friedreich, um distúrbio neurodegenerativo raro
- O estudo BRAVE explorará o potencial da omaveloxolona para atender às necessidades críticas não atendidas da população pediátrica de AF
- A omaveloxolona é atualmente comercializada sob a marca SKYCLARYS para o tratamento de adultos e adolescentes com 16 anos ou mais afetados pela ataxia de Friedreich®
CAMBRIDGE, Mass., June, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- A Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) anunciou o início da dosagem no estudo BRAVE, um ensaio clínico global de Fase 3. O estudo BRAVE avaliará a eficácia e a segurança da omaveloxolona em crianças com ataxia de Friedreich (AF) entre 2 e < anos de idade. Tanto os participantes não ambulatoriais quanto os ambulatoriais podem se qualificar para o estudo. Os participantes serão randomizados 2:1 para receber omaveloxolona ou placebo uma vez ao dia durante 52 semanas antes de terem a oportunidade de passar para a extensão aberta (OLE). Atualmente, a omaveloxolona é comercializada sob a marca SKYCLARYS em mais de 40 países, inclusive nos EUA e na União Europeia, e é o único produto aprovado para AF em adultos e adolescentes com 16 anos ou mais.®
"Reconhecer os sintomas da ataxia de Friedreich geralmente começa na infância, e o início precoce dos sintomas está associado a uma progressão mais rápida da doença, há uma tremenda necessidade não atendida na comunidade pediátrica. Com base no trabalho da Reata, avançamos urgentemente no plano de desenvolvimento pediátrico da omaveloxolona e estamos entusiasmados com o fato de o estudo BRAVE de Fase 3 ter começado", disse Stephanie Fradette, Pharm.D., Chefe da Unidade de Desenvolvimento Neuromuscular da Biogen. "Estamos imensamente gratos pela contribuição de toda a comunidade de FA que ajudou a moldar o design deste importante estudo."
O estudo BRAVE avaliará a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica da omaveloxolona em aproximadamente 255 crianças que vivem com AF. A Parte 1 é um estudo de 52 semanas, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, projetado para avaliar a eficácia da omaveloxolona em comparação com o placebo. A medida de resultado primário para a Parte 1 é a mudança da linha de base no Upright Stability Score (USS), uma subescala reconhecida pela comunidade de AF como o meio mais sensível de medir a progressão da doença em crianças que vivem com AF. O USS faz parte da escala de classificação de FA modificada validada (mFARS). A Parte 2 será uma extensão aberta (até a semana 104) onde todos os participantes receberão omaveloxolona para aprofundar nossa compreensão dos efeitos a longo prazo da droga.
"Os pacientes de início precoce geralmente têm a forma progressiva mais agressiva e rápida de ataxia de Friedreich e, por meio do estudo BRAVE, pretendemos determinar a segurança e eficácia potenciais da omaveloxolona para crianças que vivem com a doença. Essa população vulnerável enfrenta uma necessidade significativa não atendida, sem tratamentos aprovados atualmente disponíveis", disse Susan Perlman, MD, professora de neurologia e diretora do Centro de Ataxia, David Geffen School of Medicine da UCLA.
O desenho deste estudo de Fase 3 foi informado por estudos anteriores e contribuições de investigadores, especialistas médicos globais e da comunidade de FA. A inscrição foi iniciada nos Estados Unidos e planejamos abrir locais de estudo BRAVE em todo o mundo, aguardando o alinhamento final com os reguladores locais e comitês de ética. Os indivíduos interessados em participar deste estudo devem falar com seu médico. Eles também podem enviar um e-mail para a Biogen em clinicaltrials@biogen.com. Indivíduos localizados nos EUA também podem ligar para o Centro de Ensaios Clínicos da Biogen em 866-633-4636. Tanto o clinicaltrials.gov (NCT06953583) quanto o Biogen Trial Link (Biogen Trial Link) serão atualizados à medida que mais informações sobre o estudo BRAVE estiverem disponíveis.
Sobre o SKYCLARYS (omaveloxolona)
O SKYCLARYS® (omaveloxolona) é um medicamento oral, uma vez ao dia, indicado para o tratamento da ataxia de Friedreich (AF) em adultos e adolescentes com 16 anos ou mais em mais de 40 países, incluindo os EUA e a União Europeia. A SKYCLARYS recebeu as designações de Medicamento Órfão, Fast Track e Doenças Pediátricas Raras da Food and Drug Administration dos EUA. A Comissão Europeia concedeu a designação de Medicamento Órfão na Europa à SKYCLARYS para o tratamento da AF.®
Sobre a Ataxia de Friedreich
A ataxia de Friedreich (AF) é um distúrbio neuromuscular raro, genético, que encurta a vida, debilitante e degenerativo. É a ataxia hereditária mais comum.1,2,3 Os primeiros sintomas da AF, como perda progressiva de coordenação, fraqueza muscular e fadiga, geralmente aparecem na infância e podem se sobrepor a outras doenças.4 A maioria das pessoas que vivem com AF precisará usar uma cadeira de rodas dentro de 10 a 20 anos após os primeiros sintomas.2 A idade média de morte relatada para pacientes com AF é de apenas 37 anos, embora com cuidados apropriados e direcionados, os indivíduos possam viver muitos anos após o confinamento em uma cadeira de rodas.5-7
Fonte: Biogen
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