Terapia genética é um dos focos da iniciativa Research Beyond Borders, que tem o objetivo de desenvolver um tratamento de longa duração que responda a todas as mutações genéticas da doença
São Paulo – 26 de outubro de 2018 – A Boehringer Ingelheim anuncia uma parceria global com a UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium (GTC), Imperial Innovations e Oxford BioMedica (OXB) para o desenvolvimento de uma terapia de primeira linha de longa duração para pacientes com fibrose cística (FC). Essa parceria combina a liderança acadêmica da GTC no desenvolvimento de terapias genéticas e da OXB em produzir terapias baseadas em vetores virais, com a capacidade da Boehringer Ingelheim em descobrir e desenvolver agentes terapêuticos inovadores.
Fibrose cística é uma doença genética que cursa com infecções pulmonares persistentes, que geralmente limitam a função respiratória do paciente. Existem mais de duas mil mutações identificadas nos genes do Regulador de Condutância Transmembrana da Fibrose Cística (CFTR), e muitas delas influenciam nas chances de uma pessoa desenvolver a doença, que atinge cerca de 70 mil pessoas no mundo. Tanto os tratamentos existentes quanto os que estão em processo de desenvolvimento, apenas diminuem a velocidade de progressão da doença. Por isso, a FC continua a ser associada a uma alta taxa de mortalidade, além de a quantidade de terapias que os pacientes necessitam para tratar a doença ser alta. Além disso, os tratamentos disponíveis provocam efeitos diversos, dependendo da mutação causadora da FC. Em função disso, existe uma necessidade crítica de terapias que tratem todas as mutações do gene CFTR, e a terapia genética tem o potencial para resolver esse problema.
A parceria anunciada pela Boehringer Ingelheim irá focar em uma nova abordagem usando o vetor lentiviral deficiente para replicação em uma formulação inalada, que irá introduzir uma cópia saudável do gene CFTR nas células pulmonares. Essa metodologia tem demonstrado uma alta eficiência na transferência dos genes, além de oferecer a possibilidade de repetição do tratamento para manter o efeito terapêutico. A terapia genética é o único método que, até hoje, consegue atingir todos as mutações do gene CFTR, com potencial para oferecer uma opção de tratamento universal.
O professor Eric Alton, coordenador da UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium, disse que "a CTG tem procurado, nos últimos 17 anos, estabelecer se a terapia genética tem condições de se tornar uma opção viável aos pacientes com FC. Desde o começo, a GTC tinha consciência de que para chegar a esse objetivo seria preciso adquirir mais conhecimento sobre o assunto. Com isso, nós desenvolvemos um novo produto baseado em vetores virais, projeto que está sendo patrocinado pelo Health Innovation Fund e the Cystic Fibrosis Trust. E é com grande alegria que juntamos forças com duas organizações globais para oferecer aos pacientes com FC as melhores chances de estabelecer a terapia genética como uma rotina no tratamento da doença, independentemente das mutações presentes em cada paciente. E, com o tempo, queremos prevenir doenças pulmonares e tratar problemas pré-estabelecidos."
"Essa nova parceria combina conhecimentos clínicos, científicos, industriais e comerciais, em um esforço para desenvolver novos tratamentos e contribuir com os pacientes que sofrem com fibrose cística", afirmou John Dawson, CEO da Oxford BioMedica. "A GTC tem trabalhado ardorosamente, nos últimos 15 anos, para chegar a essa parceria com a Boehringer Ingelheim. Nossa contribuição é uma confirmação da nossa posição de liderança no desenvolvimento e produção de produtos de terapia genética de vetor lentiviral em larga escala."
"Através dessa colaboração, estamos juntando forças com os líderes na área de tratamentos para a fibrose cística para impulsionar os avanços nas terapias", disse Clive R. Wood, Ph.D., Vice-Presidente Executivo de Pesquisa da Boehringer Ingelheim. "Ao juntar nossos conhecimentos e liderança de quase um século em descoberta e desenvolvimento de terapias, com o conhecimento em terapia genética de nossos parceiros, nosso objetivo é chegar a oportunidades sem precedentes para pacientes com essa doença devastadora, que estão esperando desesperadamente por melhores opções de tratamentos."
A Boehringer Ingelheim possui a opção de licenciar os direitos globais exclusivos para desenvolver, fabricar, registrar e comercializar a terapia gênica baseada em vetores lentivirais para o tratamento da fibrose cística. Durante esse período, os parceiros trabalharão juntos nesse projeto com o financiamento da Boehringer Ingelheim.
Essa iniciativa é uma ação conjunta da área terapêutica respiratória da Boehringer Ingelheim com o Research Beyond Borders (RBB), um dos pilares da companhia na estratégia de pesquisa e desenvolvimento que explora ciência emergente, tecnologia e a área de doenças. Esse programa valida o comprometimento da companhia com as novas descobertas da ciência e sua abordagem abrangente à pesquisa e desenvolvimento de novos tratamentos respiratórios que tenham valor clínico significativo em áreas de alta necessidade não atendidas até o momento.
Andrew Tingey, Diretor de Lincenciamento em Saúde na Imperial Innovations, afirma que "a empresa está muito feliz em ter sido escolhida como a parceira na transferência de tecnologias. Nós temos trabalhado com a GTC durante o processo de desenvolvimento dessa nova terapia, guardando a propriedade intelectual necessária para dar seguimento ao projeto, apoiando a colaboração da GTC com a Boehringer Ingelheim e a Oxford BioMedica."
Fonte: assessoria de imprensa
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