MERCADO

• O novo agonista SST2 não peptídico PALSONIFY avança o paradigma do tratamento como a primeira terapia oral uma vez ao dia aprovada pelo FDA para tratar a acromegalia
• Aprovação baseada em dados de dois ensaios principais de Fase 3 em que o PALSONIFY foi bem tolerado e resultou em controle bioquímico rápido, durável e consistente e redução da carga de sintomas
• O lançamento do produto principal PALSONIFY é um marco fundamental para a Crinetics como a principal empresa farmacêutica global com foco endócrino

SAN DIEGO – A Crinetics Pharmaceuticals anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o PALSONIFY™ (paltusotina) para o tratamento de primeira linha de adultos com acromegalia que tiveram uma resposta inadequada à cirurgia e/ou para os quais a cirurgia não é uma opção. O PALSONIFY, um agonista não peptídico (SST2) do receptor de somatostatina tipo 2 direcionado seletivamente, é agora o primeiro tratamento oral uma vez ao dia aprovado para adultos com acromegalia.

"Com a aprovação da FDA de nossa terapia principal Palsonify, hoje marca uma nova era para aqueles que vivem com acromegalia e também para a Crinetics como empresa", disse Scott Struthers, Ph.D., fundador e CEO da Crinetics. "Estamos muito satisfeitos por cumprir nosso compromisso de transformar a vida dos pacientes. Esta aprovação é a primeira a vir de nosso profundo pipeline de medicamentos de moléculas pequenas de primeira classe. Isso não seria possível sem a ajuda e a parceria de pessoas que vivem com acromegalia, seus cuidadores, nossos funcionários e os pesquisadores clínicos e profissionais de saúde que contribuíram para o programa de desenvolvimento bem-sucedido da Palsonify. Obrigado a todos os envolvidos."

A aprovação é baseada em dados dos ensaios principais de Fase 3 PATHFNDR-1 e PATHFNDR-2, que avaliaram a segurança e eficácia do PALSONIFY em adultos com acromegalia previamente tratados e não tratados clinicamente. Em ambos os ensaios, o PALSONIFY demonstrou consistentemente início rápido, controle bioquímico confiável e eficácia sustentada.

Os participantes também relataram reduções significativas nos sinais e sintomas associados à acromegalia, conforme medido pelo Diário de Sintomas de Acromegalia (TEA) - uma ferramenta de resultados relatados pelo paciente alinhada à FDA desenvolvida para capturar os sintomas que importam para as pessoas que vivem com acromegalia. Os sintomas incluem dores de cabeça, dor nas articulações, sudorese, fadiga, fraqueza, inchaço e/ou dormência/formigamento. O PALSONIFY foi geralmente bem tolerado, sem eventos adversos graves relatados na parte controlada randomizada do estudo.

Os resultados de longo prazo das fases de extensão aberta (OLE) de ambos os ensaios foram apresentados na reunião anual da Endocrine Society deste ano, ENDO 2025, fornecendo mais evidências da capacidade do PALSONIFY de fornecer controle durável de IGF-1, melhorias sustentadas na carga de sintomas do paciente e um perfil de segurança consistente. Noventa e um por cento dos pacientes do PATHFNDR-1 e 97 por cento dos concluintes do PATHFNDR-2 se inscreveram no OLE.

"O programa de desenvolvimento clínico PATHFNDR estabeleceu um novo padrão para o tratamento da acromegalia, demonstrando a capacidade do Palsonify de conduzir o controle bioquímico e dos sintomas, independentemente do grau de gravidade da doença subjacente", disse o Dr. Shlomo Melmed, vice-presidente executivo de medicina e ciências da saúde e reitor da Faculdade de Medicina do Cedars-Sinai, "A aprovação do Palsonify é um avanço significativo para nossos pacientes, pois há uma necessidade não atendida de uma opção terapêutica segura e fácil de administrar, com ação rápida e resposta durável que possa gerenciar a acromegalia de forma consistente."

"Para as pessoas que vivem com acromegalia, o tratamento já significou injeções pesadas, sintomas inovadores e sacrifícios de estilo de vida apenas para permanecer no caminho certo", disse Jill Sisco, presidente da Comunidade Acromegalia. "O que mais importa para nossa comunidade – manter um controle consistente para que a doença não nos controle – nos levou a fazer parceria com o FDA em reuniões de desenvolvimento de medicamentos focados no paciente liderados externamente. Este novo tratamento reflete que nossas vozes foram ouvidas na formação da próxima geração de cuidados com acromegalia.

Espera-se que o PALSONIFY esteja disponível nos EUA no início de outubro. A Crinetics está garantindo amplo acesso ao PALSONIFY, trabalhando em estreita colaboração com pagadores, profissionais de saúde e organizações de defesa de pacientes para apoiar aqueles que podem se beneficiar desse tratamento.

Como parte desse compromisso, a Crinetics lançou o CrinetiCARE,® um programa de suporte abrangente projetado para ajudar as pessoas que vivem com acromegalia ao longo de sua jornada de tratamento. O CrinetiCARE fornece educação sobre doenças e produtos, verificação de benefícios, recursos de assistência financeira e acesso a educadores de enfermagem dedicados que podem oferecer suporte com integração de tratamento e adesão contínua. Para obter mais informações, visite www.CrinetiCARE.com ou o Palsonify.com do site do produto PALSONIFY.

Um pedido de autorização de introdução no mercado (MAA) para paltusotina na acromegalia está atualmente em análise para uso na União Europeia, e o cronograma atual para o parecer do Comitê de Medicamentos e Uso Humano (CHMP) é o primeiro semestre de 2026. A Crinetics está em parceria com a Sanwa Kagaku Kenkyuso (SKK) para desenvolver e comercializar a paltusotina para acromegalia no Japão.

A paltusotina também está sendo avaliada para o tratamento da síndrome carcinoide no estudo principal de Fase 3 CAREFNDR. A inscrição global para o CAREFNDR é esperada ao longo de 2025.

Fonte: Crinetics