A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma condição genética devastadora que atinge principalmente meninos, causando um enfraquecimento progressivo dos músculos e podendo levar a problemas respiratórios e insuficiência cardíaca. Originalmente desenvolvida nos Estados Unidos, a nova terapia genética conhecida como Elevidys promete ser uma virada de jogo para esses pacientes. Este medicamento inovador funciona substituindo a distrofina disfuncional ou ausente no organismo de pacientes com DMD, um avanço que poderia retardar substancialmente os efeitos debilitantes da doença.
Administrada por meio de uma única injeção, a substância ativa do Elevidys, o delandistrogeno moxeparvoveque, busca corrigir os genes defeituosos responsáveis pela DMD. Uma terapia assim representa esperança, especialmente considerando que, até então, os tratamentos disponíveis tinham efeitos limitados na progressão da doença.
No que diz respeito ao Brasil, o medicamento Elevidys, que recebeu aprovação pela FDA em junho de 2023 e pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em dezembro do mesmo ano, agora aguarda um processo de análise fundamental no Sistema Único de Saúde (SUS). O preço de negociação do Elevidys é notório, podendo alcançar até R$ 20 milhões, dependendo de vários fatores, incluindo a alíquota de ICMS de cada estado. Para a farmacêutica Roche, a venda do Elevidys será individualizada, dado o custo por paciente pode variar entre R$ 15,1 milhões e R$ 20 milhões. Isso se deve à dose específica necessária que depende do peso de cada paciente. O produto é fabricado pela norte-americana Sarepta sob a marca Elevidys e importado no Brasil pela Roche.
O pedido de análise do Elevidys enviado pela Roche à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) em janeiro é um passo crucial no processo de disponibilização deste medicamento vital no SUS. Este processo poderá levar até 180 dias para ser concluído, embora exista a possibilidade de prorrogação. Além disso, a Roche e o Ministério da Saúde realizaram uma reunião em dezembro de 2024 para discutir a aquisição do medicamento, especialmente em casos emergenciais, onde uma decisão judicial favorável poderia facilitar o acesso imediato ao tratamento.
Ainda assim, a distribuição do Elevidys promete ser uma questão complexa, considerando o preço de fábrica variando entre R$ 15,1 milhões e R$ 20 milhões e o preço máximo de venda ao governo, que incluindo descontos e impostos, pode variar entre R$ 11,8 milhões e R$ 15,7 milhões. Mesmo com esses obstáculos, a inclusão do Elevidys no SUS poderia significar um alívio financeiro e emocional para muitas famílias brasileiras, que atualmente enfrentam barreiras ao acesso a tratamentos tão caros.
Tudo isso faz com que a expectativa em torno das decisões do Ministério da Saúde e da Conitec seja imensa. A aprovação do Elevidys no SUS poderia revolucionar o tratamento da distrofia muscular de Duchenne no Brasil, oferecendo um raio de esperança para tantas crianças e suas famílias, que, de outra forma, ficariam sem opções viáveis de tratamento.
É um momento crítico para a saúde pública no Brasil e uma oportunidade para o sistema de saúde demonstrar uma vez mais seu compromisso com a inovação e o cuidado com os mais vulneráveis.
Alto custo
O desenvolvimento dessas terapias realmente envolve um processo longo e custoso, desde a pesquisa inicial até os ensaios clínicos e a produção dos medicamentos. Essa complexidade se reflete no preço elevado.
A geneticista Rayana Maia* da SBGM ressalta que, devido ao medicamento agir diretamente na causa da DMD, oferece uma abordagem única que não se compara aos tratamentos convencionais de longo prazo. É necessário considerar também o impacto significativo dessas terapias na qualidade de vida dos pacientes e suas famílias.
Essa questão crítica sobre a acessibilidade é central na discussão. A inclusão do Elevidys no SUS poderia ser um divisor de águas, mas, como você mencionou, ainda existem desafios consideráveis a serem superados. Mesmo que o medicamento mostre promessas de estabilização e potencial melhora dos sintomas, os estudos a longo prazo serão essenciais para confirmar esses benefícios e adaptar o tratamento para diferentes estágios da doença.
A luta contra a DMD está fazendo avanços significativos com a chegada do Elevidys no Brasil, mas ainda precisamos garantir que todos os pacientes tenham acesso a essas inovações. Isso envolve políticas públicas, negociações com a indústria farmacêutica e um compromisso contínuo com o avanço das pesquisas.
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