MERCADO

Droga teve o uso autorizado pela Food and Drug Administration (FDA) para tratamento de doença rara

by Tamires Ferreira | Olhar Digital 

A Food and Drug Administration (FDA), reguladora de saúde dos Estados Unidos, aprovou medicamento considerado o mais caro do mundo. Chamado de Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) da CSL Behring, a primeira terapia genética para hemofilia B, uma dose do fármaco irá custar ao paciente US$ 3,5 milhões, aproximadamente R$ 18,6 milhões na conversão atual. 

Segundo informações do Science Alert, embora o preço impressione, uma análise sobre o custo-benefício concluiu que o valor era justo ante sua eficácia.

Para que serve o medicamento? 

O Hemgenix faz parte de um novo tratamento de terapia genética para a hemofilia B, doença genética rara que causa coagulação do sangue e tem, como um de seus mais graves sintomas, a hemorragia intramuscular e intra-articular, que causam dor, febre e restrição de movimentos. Predominantemente masculina, a condição é um tipo de desordem do mecanismo por uma deficiência do fator IX (proteína) — há também a hemofilia A, nela a coagulação ocorre por deficiência do fator VIII. 

A mutação que causa hemofilia fica localizada no cromossomo X. Em geral, as mulheres não desenvolvem a doença, mas também são portadoras do defeito. Hereditária, o filho do sexo masculino é que pode manifestar a enfermidade. Nos EUA, estima-se que 8 mil homens sofram com hemofilia B.

Pesquisadores estimam que o custo para cada um desses pacientes com hemofilia B moderada a grave seja de US$ 21 a US$ 23 milhões. Há outros medicamentos para o tratamento da doença, no entanto, além de também terem preços elevados, sua posologia exige uso vitalício, levando os custos para o resto da vida. Ademais, há ainda o risco de perda de eficácia em pacientes com sintomas graves devido ao uso rotineiro.

Embora o Hemgenix também seja caro — o mais caro de todos — ele é um produto intravenoso administrado em dose única por uma fração do preço, o que para a FDA é a direção certa para uma melhor qualidade de vida aos pacientes e, a longo prazo, ao bolso.

Dois estudos comprovaram a eficácia e segurança da droga; um deles, realizado com 54 participantes com hemofilia B grave, mostrou que após a aplicação do Hemgenix os níveis de atividade do Fator IX aumentaram, reduzindo a necessidade de terapias de rotina atualmente disponíveis para os pacientes e diminuindo a taxa de hemorragias em mais de 50%.

“A terapia genética para a hemofilia está no horizonte há mais de duas décadas. Apesar dos avanços no tratamento da hemofilia, a prevenção e o tratamento de episódios hemorrágicos podem afetar adversamente a qualidade de vida dos indivíduos. A aprovação de hoje oferece uma nova opção de tratamento para pacientes com hemofilia B e representa um progresso importante no desenvolvimento de terapias inovadoras para aqueles que sofrem de uma alta carga de doenças associadas a esta forma de hemofilia”, disse Peter Marks, diretor do FDA’s Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica. 

Hemgenix ultrapassou o recorde de outro medicamento 

Antes, o detentor do recorde de medicamento mais caro do mundo era outra fórmula também usada para terapia genética, mas para a atrofia muscular espinhal; uma aplicação do remédio custava em torno de US$ 2 milhões.