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Cientista trabalha no laboratório da Spark Therapeutics: empresa americana ainda não informou quanto vai cobrar pelo tratamento, que analistas estimam que deverá cutar por volta de US$ 1 milhão - Divulgação/Spark Therapeutics/Genevieve de Manio

Tratamento corrige diretamente nas células da retina mutações que levam à perda progressiva da visão

RIO - A Administração para Alimentos e Drogas dos EUA (FDA) aprovou nesta terça-feira a primeira terapia genética para tratamento de um tipo de cegueira no país. Batizada Luxturna (voretigene neparvovec), a droga desenvolvida pela empresa americana Spark Therapeutics corrige diretamente nas células da retina uma mutação genética que reduz ou impede a produção de uma proteína essencial para a visão normal, o que provoca uma progressiva perda do sentido, em geral a partir da infância ou adolescência, e acaba levando à cegueira total.

A aprovação de hoje (terça-feira) marca outros “primeiros” no campo da terapia genética, tanto em como o tratamento age quanto na expansão do uso da terapia genética para além do tratamento do câncer, no tratamento da cegueira, e este feito reforça o potencial desta abordagem inovadora no tratamento de uma ampla gama de doenças desafiadoras – comentou Scott Gottlieb, comissário (chefe) da FDA. - A culminação de décadas de pesquisas resultou na aprovação de três terapias genéticas este ano para pacientes com doenças sérias e raras. Creio que a terapia genética se tornará um pilar no tratamento, e talvez cura, de muitas de nossas mais devastadoras e intratáveis doenças.

No fim de agosto, a FDA deu o sinal verde para a comercialização da primeira terapia genética contra o câncer nos EUA. Com o nome comercial de Kymriah (tisagenlecleucel), o tratamento usa uma técnica chamada CAR-T (sigla, também em inglês, para “receptor de antígeno quimérico de células T”) para introduzir um anticorpo em células de defesa do organismo do próprio paciente, as mencionadas células T de seu acrônimo, para que reconheçam, e ataquem, as células cancerosas.

O método ganhou notoriedade com o caso da menina americana Emily Whitehead, que em 2012, aos seis anos, estava à beira da morte, sofrendo com um tipo de câncer particularmente agressivo, conhecido como leucemia linfoblástica aguda (LLA) recorrente/refratária das células B (outro tipo de célula do sistema imunológico que tem em sua superfície uma proteína chamada CD19, alvo da alteração com a técnica CAR-T). Tratada com as células T modificadas, Emily, hoje com 12 anos, está livre da doença, assim como 52 outros pacientes que participaram de ensaios clínicos da terapia.

Já em outubro a FDA aprovou comercialização de uma segunda terapia genética contra alguns tipos de câncer. Batizado Yescarta (axicabtagene ciloleucel), o tratamento desenvolvido pela empresa de biotecnologia americana Kite Pharma - recentemente adquirida pela também empresa de biotecnologia Gilead Sciences por US$ 11,9 bilhões (cerca de R$ 37,5 bilhões) – usa a mesma técnica de alteração de células do sistema imunológico do paciente para que identifiquem e ataquem os tumores do Kymriah (tisagenlecleucel). Mas enquanto o Kymriah tem como potenciais usuários pacientes jovens que sofrem com a LLA, o Yescarta teve sua aplicação recomendada para o tratamento de pacientes adultos atingidos por certos tipos dos chamados linfomas não-Hodgkin que afetam as mesmas células B e que também são recorrentes ou refratários às terapias convencionais.

O Luxturna, por sua vez, tem uso indicado apenas em pacientes com casos confirmados de distrofia retinal provocada por mutações bialélicas do gene RPE65, isto é, em ambas cópias deste trecho do DNA herdadas do pai e da mãe. As distrofias retinais hereditárias abrangem um amplo grupo de desordens genéticas associadas à perda progressiva da visão devido a alterações em um ou mais de 220 genes diferentes. Cerca de mil a 2 mil pacientes de distrofia retinal nos EUA sofrem com mutações bialélicas do gene RPE65.

Nestes pacientes, o Luxturna funciona introduzindo uma cópia normal do gene RPE65 nas células da retina, tendo como “veículo” um tipo de vírus modificado. Isso permite que elas produzam a proteína que converte a luz em um sinal elétrico, efetivamente restaurando a capacidade deles enxergarem, embora não seja uma cura total da condição. Nos ensaios clínicos pré-aprovação, com 31 participantes, os 20 que receberam o tratamento apresentaram melhorias significativas na capacidade de “navegar” por uma pista de obstáculos sob baixa iluminação quando comparados com o grupo de controle, com os dez pacientes restantes.

Mas como ocorre com as outras terapias genéticas já aprovadas tanto nos EUA quanto na Europa, o preço deverá ser o principal empecilho para sua utilização. Até o momento, a Spark Therapeutics ainda não anunciou quanto pretende cobrar pelo tratamento, mas analistas estimam que deverá custar por volta de US$ 1 milhão (cerca de R$ 3,3 milhões). No caso do Kymriah, a fabricante, a gigante farmacêutica Novartis, estabeleceu um preço inicial de US$ 475 mil (quase R$ 1,6 milhão) pelo tratamento. Já o Yescarta teve seu preço definido pela Gilead em US$ 373 mil (mais de R$ 1,2 milhão).