SAN RAFAEL, Califórnia - A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aceitou o pedido suplementar de novo medicamento da BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN) para aprovação completa do VOXZOGO (vosoritida) para crianças com acondroplasia, anunciou a empresa nesta data.
O FDA estabeleceu uma data-alvo de ação pela Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (Prescription Drug User Fee Act) para 28.02.2027, de acordo com comunicado oficial.
O VOXZOGO recebeu aprovação acelerada do FDA em 2021, com base em melhorias na velocidade de crescimento anualizada. O pedido suplementar é respaldado por dados de segurança e eficácia de longo prazo provenientes de três estudos em andamento, designados 111-205, 111-208 e 111-302.
A submissão inclui dados sobre resultados de altura adulta e medidas relacionadas ao crescimento esquelético, incluindo proporcionalidade corporal e envergadura dos braços. A BioMarin afirmou que o pedido contém os dados de eficácia e segurança de maior duração já registrados para qualquer medicamento estudado na acondroplasia.
"Se aprovado, o VOXZOGO seria a primeira terapia para acondroplasia a converter de aprovação acelerada para aprovação tradicional com base em um pacote abrangente de dados clínicos", disse Greg Friberg, Vice-Presidente Executivo e Diretor de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin.
O VOXZOGO está atualmente aprovado nos EUA para aumentar o crescimento linear em crianças com acondroplasia com epífises abertas. O medicamento também é aprovado no Japão, na Austrália e na União Europeia, com especificações de faixa etária variadas.
A acondroplasia é a forma mais comum de displasia esquelética que leva à baixa estatura desproporcional, causada por uma alteração no gene FGFR3. A taxa de incidência mundial é de aproximadamente um caso a cada 25.000 nascimentos.
Comentários