A Food and Drug Administration dos Estados Unidos aprovou nesta quarta-feira o medicamento da Soleno Therapeutics para tratar uma doença genética rara, tornando-o o primeiro tratamento disponível para pacientes que experimentam sentimentos de fome intensa e persistente.
A droga, que será chamada de Vykat XR, trata a hiperfagia, o sintoma característico da síndrome de Prader-Willi, um distúrbio genético causado por deleções totais ou parciais no cromossomo 15 que afetam a regulação da expressão gênica, ou como os genes ligam e desligam.
A condição debilitante, que afeta cerca de 50.000 pessoas nos EUA, afeta aspectos cotidianos da vida, como alimentação, comportamento e humor.
A partir de abril de 2025, a Soleno planeja disponibilizar o medicamento nos EUA para pacientes com quatro anos ou mais que têm SPW com hiperfagia. O medicamento terá um custo médio anual de US $ 466.200 e será dosado de acordo com o peso dos pacientes, disse a empresa.
Os sintomas da síndrome aparecem imediatamente, com bebês nascidos com baixo tônus muscular e incapacidade de amamentar. À medida que os pacientes crescem, as crianças desenvolvem hiperfagia, uma sensação de fome insaciável que persiste mesmo após as refeições. Isso pode ocorrer já aos quatro anos de idade, mas, em média, começa por volta dos oito anos e continua na idade adulta.
O aumento do apetite pode levar a um rápido ganho de peso e, se não for controlado, obesidade e problemas relacionados, como dificuldades respiratórias e doenças cardíacas. A empresa estima que a expectativa de vida média das pessoas com a doença seja entre 21 e 29 anos.
A droga é uma pílula oral uma vez ao dia projetada para atingir uma via específica no cérebro para ajudar a reduzir a hiperfagia, diminuindo a secreção de um peptídeo conhecido por regular o apetite.
APROVAÇÃO HÁ MUITO ESPERADA
A tão esperada aprovação ocorre após a revisão estendida do medicamento pela FDA e resultados mistos de um teste de estágio final sobre sua eficácia. A aprovação foi baseada em dados do estudo e de um estudo randomizado de retirada.
No teste de estágio final envolvendo 127 pacientes, a droga ajudou a reduzir a sensação de fome intensa no grupo de pacientes que tinham hiperfagia grave. A droga, no entanto, não mostrou uma mudança estatisticamente significativa na hiperfagia em comparação com o grupo placebo no estudo.
Um estudo de acompanhamento de longo prazo em pacientes que concluíram o estudo em estágio avançado mostrou que a droga reduziu significativamente a hiperfagia após pelo menos um ano de tratamento.
Justice Faith, uma jovem de 21 anos de Minneapolis, Minnesota, com PWS, disse que está "muito animada" com o fato de que uma opção de tratamento pode estar disponível em breve para hiperfagia. "Minha experiência com hiperfagia, como todos com PWS, é diferente dos outros", disse ela em um comunicado por e-mail antes da aprovação.
Um aumento do interesse e da conscientização sobre a comida, bem como um aumento generalizado da ansiedade, se desenvolvem em pessoas com SPW na infância. A hiperfagia também pode levar a uma série de comportamentos perturbadores relacionados à alimentação, incluindo a busca agressiva de alimentos.
"Há muitas perguntas sobre comida: 'Quando vamos almoçar? Tem certeza de que é hora do almoço?' É simplesmente ininterrupto", disse Jennifer Miller, professora de endocrinologia pediátrica da Universidade da Flórida. Ela também foi a investigadora principal dos ensaios do Vykat XR.
"Um dos pacientes, quando comecei a fazer isso há 26 anos, me disse: 'Imagine o que você já teve mais fome. É assim que me sinto o tempo todo. Eu nunca sinto que comi. É por isso que comecei (a tratar pacientes), por causa desse comentário", disse Miller.
Anthony Holland, presidente da Organização Internacional da Síndrome de Prader-Willi, disse que a IPWSO trabalhará em estreita colaboração com a empresa, bem como com outros órgãos globais de saúde, para expandir o acesso ao medicamento em todo o mundo. "Uma das tarefas de nossa organização será fazer campanha por seu uso mais amplo", disse Holland.
Reportagem de Sneha SK e Bageshri Banerjee em Bengaluru; Edição de Krishna Chandra Eluri e Alan Barona - Reuters
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