A FDA aprovou recentemente a terapia gênica da PTC Therapeutics para tratar a deficiência de AADC (Aromatic L-amino Acid Decarboxylase) com o nome comercial Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq).
Esta é a primeira terapia genética aprovada pela FDA que com administração direta no cérebro. A deficiência de AADC é uma doença genética rara que afeta a produção de dopamina, levando a graves problemas de desenvolvimento motor e cognitivo.
A aprovação foi baseada em um estudo clínico que mostrou melhorias significativas na função motora de pacientes pediátricos com a forma mais grave da doença. A terapia envolve a entrega de uma cópia funcional do gene DDC diretamente ao putâmen do cérebro, o que ajuda a restaurar a produção de dopamina.
É um avanço importante para o tratamento de doenças raras e promete trazer benefícios significativos para pacientes que, até agora, tinham poucas opções de tratamento eficazes.
Fontes: PR Newswire | FDA
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