Foto em close-up de um homem estressado que está sofrendo de uma dor no peito e tocando sua área do coração. A cardiomiopatia hipertrófica é uma condição que afeta o coração. Crédito: damircudic via Getty Images
A FDA concedeu à terapia gênica experimental TN-201 de Tenaya uma designação rápida para cardiomiopatia hipertrófica MYBPC3
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu à terapia gênica TN-201 da Tenaya Therapeutics uma designação rápida para o tratamento da cardiomiopatia hipertrófica associada à proteína de ligação à miosina C3 (MYBPC3) (CMH). Se bem-sucedido, o TN-201 seria uma terapia gênica modificadora de doença de primeira classe para CMH associada ao MYBPC3.
Em janeiro de 2023, a Tenaya anunciou a autorização da FDA para seu pedido de Investigational New Drug (IND) para TN-201. Com esta notícia recente, a Tenaya, com sede em São Francisco, está iniciando um ensaio clínico de Fase Ib aberto e multicêntrico para o medicamento. A empresa prevê que o primeiro paciente será dosado no teste MyPeak-1 no terceiro trimestre de 2023. Tenaya também está executando dois estudos complementares não intervencionistas para a droga. Um estudo está analisando a soroprevalência de anticorpos AAV9 entre adultos com CMH associada a MYBPC3, e o outro, MyClimb, é um estudo de história natural de pacientes pediátricos com CMH associada a MYBPC3.
O TN-201 é uma terapia gênica experimental baseada em vírus adenoassociado (AAV) administrada por via intravenosa que funciona corrigindo mutações no gene MYBPC3, a causa mais comum de CMH. Mutações nesse gene causam diminuição da força máxima das contrações cardíacas. O tratamento de Tenaya fornece um gene MYPC3 funcional, restaurando os níveis de proteína de ligação à miosina ao normal. TN-201 é uma das quatro terapias gênicas baseadas em AAV no pipeline de Tenaya.
Em abril de 2022, o Camzyos (mavacamten) da Bristol Myers Squibb se tornou o primeiro inibidor de miosina cardíaca aprovado pela FDA para tratar a CMH obstrutiva. Os resultados de um ensaio de fase III onde a Cytokinetics está estudando seu inibidor de miosina cardíaca experimental aficamten são esperados em dezembro.
A CMH é a doença cardíaca hereditária mais comum. Nos EUA, a CMH associada ao MYBPC3 é responsável por aproximadamente 20% de todos os casos de CMH, afetando aproximadamente 115.000 pacientes. De acordo com a Mayo Clinic, HCM refere-se a "uma doença em que o músculo cardíaco fica espessado (hipertrofiado)". Muitas pessoas com CMH são assintomáticas. A CMH pode levar a outras complicações, como fibrilação atrial, coágulos sanguíneos e acidentes vasculares cerebrais.
Em um comunicado de imprensa de 2 de maio, o CMO da Tenaya, Dr. Whit Tingley, disse: "O recebimento da designação fast track para TN-201 reflete a necessidade urgente não atendida entre pacientes com CMH cuja doença é causada por mutações genéticas MYBPC3".
Fonte: Pharmaceutical Technology
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