Uma placa está pendurada em frente à sede mundial da Vertex Pharmaceuticals em Boston, Massachusetts, EUA, em 23 de outubro de 2019. REUTERS/Brian Snyder/File Photo
by Reuters
O regulador de saúde dos Estados Unidos aprovou a terapia CRISPR da Vertex Pharmaceuticals, uma terapia genética para tratar um distúrbio sanguíneo raro que requer transfusões de sangue regulares, em pacientes com 12 anos ou mais.
A decisão rende à terapia, batizada de Casgevy, a segunda aprovação dos EUA depois que recebeu sinal verde em dezembro para a doença falciforme, outro distúrbio hereditário do sangue.
A aprovação pela Food and Drug Administration (FDA) vem mais de dois meses antes de sua data prevista de ação, 30 de março.
O Casgevy, que requer administração por meio de centros de tratamento autorizados com experiência em transplante de células-tronco, será disponibilizado no início deste ano a um preço de tabela de US$ 2,2 milhões nos Estados Unidos para ambas as indicações aprovadas, disse a Vertex em uma resposta por e-mail.
O analista da Oppenheimer, Hartaj Singh, disse que espera um "lançamento lento e constante" para a terapia e estimou um pico de vendas combinado de cerca de US$ 400 milhões. "Achamos que o perfil de Casgevy fará bem para pacientes ingênuos à terapia", disse Singh.
O Casgevy se torna o primeiro tratamento baseado na tecnologia de edição genética CRISPR a garantir a aprovação para talassemia beta dependente de transfusão (TDT) nos Estados Unidos.
O CRISPR, descoberto por Jennifer Doudna e pela cofundadora da CRISPR Therapeutics, Emmanuelle Charpentier, usa "tesouras" moleculares para cortar partes defeituosas de genes que podem ser desativados ou substituídos por novas cadeias de DNA normal.
A Zynteglo, em 2022, se tornou a primeira terapia gênica baseada em células a garantir o aval da FDA para tratar pacientes adultos e pediátricos com TDT e foi precificada em um recorde de US$ 2,8 milhões.
A TDT, ou anemia de Cooley, que é a forma mais grave da doença, faz com que as crianças desenvolvam anemia com risco de vida, que requer transfusões de sangue a cada duas a cinco semanas.
Estima-se que mais de 100.000 pessoas tenham talassemia dependente de transfusão em todo o mundo, com pelo menos 1.200 pessoas com a doença nos Estados Unidos, de acordo com dados do hospital infantil de Boston.
Reportagem de Mariam Sunny em Bengaluru; Edição por Shailesh Kuber
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