A Sarepta Therapeutics informou que o FDA dos EUA analisaria um pedido que buscava a aprovação tradicional de sua terapia genética para tratar um distúrbio de perda muscular até 21 de junho, meses depois de ter falhado no objetivo principal de um ensaio confirmatório.
As ações da empresa subiram quase 11 % nas negociações da manhã da última sexta-feira. Cairam brevemente em Outubro, após dados do estudo confirmativo, mas recuperaram perdas desde então.
A empresa também disse que a FDA não planeja realizar uma reunião com seus especialistas externos para discutir a nova aplicação.
O analista da William Blair, Tim Lugo, disse que a falta de uma reunião do comitê consultivo é um sinal positivo. Uma aprovação tradicional representa uma oportunidade de vendas anuais de 1 bilhão de dólares, disse ele.
A terapia, Elevidys, obteve aprovação acelerada em junho do ano passado (link) para tratar a distrofia muscular de Duchenne, um distúrbio hereditário progressivo de perda muscular que quase sempre afeta meninos.
A aprovação inicial foi concedida a crianças com idades compreendidas entre os 4 e os 5 anos que conseguem andar, com base num ensaio de fase intermédia, onde a terapia genética produziu uma mini-versão da proteína distrofina necessária para ajudar a manter os músculos intactos.
Ao debater a aprovação acelerada em maio do ano passado (link) , alguns membros do painel disseram que o ensaio de fase final de Sarepta para confirmar os benefícios da terapia genética seria influente.
Porém, em outubro (link) O Elevidys falhou no objetivo do ensaio confirmatório de melhorar significativamente a função motora em doentes com idades compreendidas entre os 4 e os 7 anos.
Ainda assim, a terapia atendeu o secundário objetivos de melhoria significativa no tempo que os pacientes levam para se levantar do chão e na capacidade de caminhar 10 metros.
O pedido de Sarepta também busca aprovação sem restrições de idade e capacidade de locomoção para o uso da terapia genética.
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