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O novo hub atuará como um ponto central de conexão e engajamento para a comunidade de doenças raras para preocupações relacionadas à FDA
Um novo centro de inovação em doenças raras criado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA visa acelerar o desenvolvimento e a aprovação de medicamentos órfãos.
Ensaios clínicos de doenças raras podem ser difíceis de navegar, especialmente para condições com poucos pacientes. Além disso, mesmo após o sucesso clínico, algumas terapias para doenças raras foram abandonadas pelas empresas devido aos altos custos de desenvolvimento.
O hub da FDA atuará como um ponto central de conexão e engajamento com a comunidade de doenças raras, ajudando a navegação de preocupações relacionadas à FDA. Aumentará a colaboração intercêntrica em questões científicas, clínicas e políticas no desenvolvimento de produtos para doenças raras, disse a agência. Ele também visa avançar novos endpoints, biomarcadores, desenhos de ensaios, evidências do mundo real e métodos estatísticos.
O hub será co-liderado pela Dra. Patrizia Cavazzoni, diretora do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos (CDER), e pelo Dr. Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER).
Em 2023, mais da metade de todos os novos medicamentos e biológicos aprovados pelo CDER e CBER da FDA foram para tratar ou prevenir uma doença rara. Embora tenha havido avanços importantes nos tratamentos para doenças raras, mais precisa ser feito, disseram os co-líderes no anúncio:
"Vemos um enorme potencial no estabelecimento de um novo modelo, dentro da FDA, para alavancar a experiência entre agências e melhorar muito nossa conectividade entre centros para estimular o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras."
Tais iniciativas podem ser úteis para dar resposta às preocupações levantadas pelas principais partes interessadas no terreno. A instituição de caridade italiana Telethon Foundation fabrica e distribui a terapia gênica Strimvelis, que é usada para tratar a doença rara adenosina desaminase imunodeficiência combinada grave (ADA-SCiD). Em entrevista à Pharmaceutical Technology, Francesca Pasinelli, gerente geral da Fundação Teleton, destacou como um gargalo regulatório no desenvolvimento de doenças raras afeta as operações.
"Os desafios gerais de recursos enfrentados pelas autoridades regulatórias ampliam os prazos para obter feedback para facilitar o desenvolvimento de produtos. Portanto, entendemos que pode ser difícil para as autoridades reguladoras acelerar o processo ou mesmo repensar alguns dos procedimentos quando faltam especialistas."
A fim de avançar nos tratamentos para pacientes com doenças raras, a FDA diz que realizará uma reunião pública aberta ainda este ano, que incluirá o estabelecimento de um sistema público. O objetivo é fornecer mais informações sobre a visão para o Hub e obter feedback da comunidade para ajudar a moldar as prioridades e iniciativas do Hub.
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