Imagem: Daria Liudnaya - Pexels
A FDA aprovou o Zanvastro (zilganersen) da Ionis para tratar crianças e adultos com doença de Alexander (AxD), uma condição neurológica rara causada por variantes no gene GFAP. De acordo com o regulador, o oligonucleotídeo antisentido (ASO) é o primeiro tratamento disponível para pacientes americanos com AxD, e a primeira terapia que demonstrou impedir a produção e o acúmulo excessivo de GFAP.
Historicamente, a única opção de tratamento para pacientes com AxD tem sido "cuidados de suporte enquanto a doença avança", disse Emily Freilich, diretora da divisão de neurologia da FDA no Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos. "A aprovação de hoje é um momento marcante para esta comunidade, oferecendo a primeira terapia que aborda a causa subjacente dessa doença rara e grave."
Junto com a aprovação, a Ionis ficará com um voucher de revisão prioritária de doenças pediátricas raras. As vendas recentes de vouchers da Rocket Pharmaceuticals e da Denali Therapeutics alcançaram preços de US$ 180 milhões e US$ 195 milhões, respectivamente.
A Ionis está liderando a comercialização do Zanvastro no país, mas recentemente superou os direitos globais, fora dos EUA, da ASO para a Recordati por US$ 30 milhões de antemão, além de royalties escalonados até a faixa média de 20%.
Melhoria da marcha
O sinal verde da FDA foi motivado pelos resultados de um estudo de Fase I-III com dose múltipla crescente, que incluiu 54 pacientes com AxD entre 1,5 e 53 anos de idade para receber uma dose alta ou baixa de Zanvastro a cada 12 semanas, ou placebo, por 60 semanas.
Pacientes que receberam a dose alta, de 50 mg, de Zanvastro alcançaram estabilização estatisticamente significativa e clinicamente significativa da velocidade da marcha em relação ao placebo, conforme avaliado pelo Teste de Caminhada de 10 Metros, o principal desfecho do estudo (diferença média de 33,3%).
O ASO também demonstrou um perfil favorável de segurança e tolerabilidade, com os efeitos colaterais mais comuns sendo vômito, dor nas costas, tosse, dor de cabeça e síndrome da punção pós-lombar.
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