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A unidade Prevail Therapeutics da Eli Lilly fechou um acordo para os direitos exclusivos das tecnologias CRISPR X-Editing (XE) da Scribe Therapeutics para desenvolver medicamentos genéticos para doenças neurológicas e neuromusculares graves. "Nosso objetivo agora é habilitar de forma mais ampla terapias para ajudar as pessoas que vivem com essas condições", comentou o CEO da Scribe, Benjamin Oakes, em um comunicado na terça-feira.

Oakes disse que a empresa gerou "dados convincentes de prova de princípio in vivo em várias áreas de doenças" que ele acredita validar as tecnologias XE da Scribe para atividade de edição, especificidade e capacidade de entrega. A Eli Lilly adquiriu a Prevail por cerca de US$ 1 bilhão no início de 2021, criando um programa de terapia gênica na farmacêutica liderado pelas terapias gênicas baseadas em AAV9 da Prevail para pacientes com doenças neurodegenerativas.

A plataforma da Scribe, baseada em sua abordagem CRISPR by Design, projeta sistemas imunológicos bacterianos em tecnologias de edição de genoma terapeuticamente relevantes visando necessidades específicas do paciente. A empresa observou que as ferramentas para edição do genoma in vivo modificam diretamente os genes dentro do corpo, "oferecendo vários benefícios importantes em segurança, eficácia e entrega em relação aos métodos existentes".

De acordo com os termos acordados, a Scribe recebe US$ 75 milhões, consistindo em um pagamento inicial e investimento de capital da Prevail. Além disso, é elegível para receber mais de US$ 1,5 bilhão em marcos, bem como financiamento de P&D mais royalties escalonados que variam até os baixos dois dígitos em vendas futuras líquidas. O acordo também dá à Scribe o direito de optar por cofinanciar e compartilhar os lucros nos EUA em um programa de colaboração.

A Sanofi também é parceira da Scribe com base em um acordo firmado no ano passado. Sob esse acordo, que veio com um pagamento inicial de US$ 25 milhões e mais de US$ 1 bilhão em marcos potenciais, a farmacêutica francesa adquiriu direitos não exclusivos da plataforma CRISPR da Scribe para permitir a modificação genética de novas terapias de células NK para câncer.

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