O Ngenla da Pfizer e da OPKO estará disponível nos Estados Unidos, já tendo sido aprovado em outros 40 mercados.
A FDA emitiu uma carta de resposta completa para Ngenla no ano passado, apesar da aprovação ter sido concedida em outros mercados.
A Pfizer anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Ngenla (somatrogon-ghla), um tratamento pediátrico de deficiência de hormônio do crescimento.
Ngenla é um análogo da hormona do crescimento humano, destinado a tratar doentes com três ou mais anos de idade com falha de crescimento devido à secreção inadequada da hormona de crescimento endógena. Requer injeções semanais, enquanto os tratamentos atualmente disponíveis são muitas vezes diários.
Em um comunicado de junho de 2023, a Pfizer anunciou que a aprovação foi apoiada pelos resultados de um estudo de fase 3 (NCT02968004). Um estudo randomizado, aberto, ativo-controlado, que incluiu e tratou 224 pacientes pediátricos virgens de tratamento.
Os participantes foram dosados com 0.66mg/kg de Ngenla diariamente em comparação com outro braço recebendo uma dose diária de 0.034mg/kg somatropina, um análogo já comercializado hormônio do crescimento humano.
A Pfizer afirma que o estudo atingiu seu objetivo primário de não-inferioridade NGENLA em comparação com a somatropina, usando a velocidade de altura anual aos 12 meses como medida.
A aprovação da FDA aliviará a Pfizer, já que a Ngenla teve um caminho um pouco difícil para o mercado.
A Pfizer e a OPKO se associaram pela primeira vez à Ngenla em 2014, em um acordo no valor de aproximadamente US$ 600 milhões. Como parte deste acordo, OPKO foi responsável pelo desenvolvimento clínico de Ngenla, particularmente em indicações-chave, como deficiência de hormônio do crescimento.
A Pfizer assumiu a liderança em quaisquer indicações adicionais ou estudos pós-comercialização, financiamento da comercialização e fabricação.
Na maioria dos mercados, Ngenla começou bem. Desde 2021, a Pfizer garantiu a aprovação do tratamento em mais de 40 mercados, incluindo Canadá, Japão, Austrália e União Europeia.
No entanto, os reguladores nos EUA estavam menos entusiasmados com a Ngenla. Tendo aceitado um pedido de licença biológica (BLA) para Ngenla no início de 2021, a FDA solicitou uma extensão até janeiro de 2022 para revisar dados adicionais. No prazo, a FDA emitiu uma carta de resposta completa em um golpe para a Pfizer.
Após esta recente aprovação, a Pfizer espera que o Ngenla esteja disponível até agosto de 2023.
A deficiência de hormônio do crescimento é uma doença rara, com a Pfizer afirmando que afeta uma em cada 4.000 a 10.000 crianças.
Historicamente, os tratamentos disponíveis são de curta duração, exigindo injeções diárias de somatropina. As grandes farmacêuticas já entraram em confronto neste espaço, com Norditropin, da Novo Nordisk, Humatrope, da Lilly, Saizen, da MSD, e Genotropin, da Pfizer, dominando o mercado. No entanto, injeções diárias muitas vezes dificultam a adesão ao tratamento, especialmente em crianças pequenas.
O Sogroya da Novo Nordisk chegou ao mercado em 2020 como o primeiro hormônio de crescimento de longa ação, mas só foi aprovado para adultos. Pouco depois, a Ascendis anunciou sua oferta duradoura Skytrofa, aprovada para uso em crianças, que será a maior competição da Pfizer e uma vantagem difícil de alcançar.
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