A vatiquinona da PTC Therapeutics para ataxia de Friedrich foi rejeitada pelo FDA. Crédito da imagem: Piotr Swat / ShutterStock.com.
A FDA solicitou que a PTC realizasse um estudo adicional para provar a eficácia da vatiquinona antes da reapresentação
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA rejeitou o novo pedido de medicamento (NDA) da PTC Therapeutics para vatiquinona na Ataxia de Friedreich.
Isso segue a decisão da biotecnologia de submeter o inibidor da 15-lipoxigenase (15-LO) para aprovação na indicação, apesar de não ter atingido seu endpoint primário no estudo MOVE-FA de Fase III (NCT04577352).
Protegendo suas apostas, a PTC solicitou a aprovação do FDA com base em melhorias estatisticamente significativas observadas em duas subescalas da Escala de Avaliação de Ataxia de Friedreich modificada (mFARS) no estudo de Fase III.
Isso estava relacionado a melhorias na estabilidade bulbar e vertical, que a empresa alegou serem "reflexo de aspectos-chave da morbidade da doença" em uma declaração de dezembro de 2024.
No entanto, o FDA emitiu à PTC uma carta de resposta completa, afirmando que o pedido não fornecia evidências substanciais da eficácia da vatiquinona e que "um estudo adicional adequado e bem controlado seria necessário para apoiar a reapresentação do NDA".
Apesar da decisão da FDA, o CEO da PTC Therapeutics, Matthew Klein, disse: "Acreditamos que os dados coletados até o momento demonstram que a vatiquinona pode fornecer uma terapia segura e eficaz para crianças e adultos que vivem com ataxia de Friedreich".
A empresa planeja se reunir com o FDA para discutir os próximos passos potenciais para o medicamento nesta indicação.
A ataxia de Friedreich é um distúrbio raro e hereditário que causa danos progressivos ao sistema nervoso. Isso pode causar movimento e sintomas sensoriais, bem como problemas para andar e andar.
Se o FDA fosse convencido da eficácia da vatiquinona mais adiante, ela poderia se tornar o segundo medicamento no mercado para a Ataxia de Friedreich – juntando-se ao Skyclarys da Biogen (omaveloxolona), que foi aprovado em fevereiro de 2023. Também pode ser o primeiro a ser autorizado para uso em uma população pediátrica, já que o Skyclarys só é permitido para uso em pacientes com 16 anos ou mais.
De acordo com o Centro de Inteligência da GlobalData, a Skyclarys faturou US$ 383 milhões em 2024, com analistas prevendo que o medicamento se tornará um sucesso de bilheteria em 2029, arrecadando US$ 1 bilhão para a Biogen.
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