WARREN, N.J., novembro de 2024 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. comunicou hoje que o U.S. Food and Drug Administration (FDA) aceitou para análise a reapresentação do Pedido de Novo Medicamento (NDA) do Translarna™ (ataluren), destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne com mutação sem sentido (nmDMD).
"A aceitação do NDA para avaliação é uma conquista significativa que nos coloca mais próximos de oferecer esse importante tratamento a meninos e jovens que vivem com a distrofia muscular de Duchenne de mutação sem sentido nos Estados Unidos", disse Matthew B. Klein, M.D., CEO da PTC Therapeutics. "A totalidade das evidências corrobora claramente o perfil de segurança favorável e os benefícios de curto e longo prazo do Translarna para portadores de nmDMD. Estamos ansiosos para trabalhar com o FDA durante todo o processo de análise."
"Agradecemos ao FDA por aceitar o NDA do Translarna para análise", declarou Pat Furlong, fundador e CEO da Parent Project Muscular Dystrophy. "O Translarna atende exclusivamente a indivíduos portadores de distrofia muscular de Duchenne secundária à mutação sem sentido e pode ser uma opção de tratamento importante para nossa comunidade. Há muito tempo, as famílias dos Estados Unidos esperam por um tratamento que ataque a causa subjacente da mutação sem sentido da Duchenne."
A reapresentação do NDA fundamenta-se nos benefícios significativos demonstrados na população ITT (N=359) do estudo clínico global controlado por placebo, Estudo 041. Após 72 semanas de tratamento com Translarna, os principais resultados do estudo demonstraram benefícios significativos: Teste de Caminhada de Seis Minutos (TC6M) (p=0,0248), Escala de Avaliação para Deambulantes North Star (p=0,0283), caminhada/corrida de 10 metros (p=0,0422), subida de quatro degraus (p=0,0293) e tempo para piora de 10% no TC6M (p=0,0078).
Além disso, o NDA inclui os achados de benefícios significativos do tratamento com o Translarna a longo prazo, conforme consta no registro STRIDE. O tratamento com o Translarna provocou um atraso de 3,5 anos na perda de deambulação (p<0,0001) e um atraso de 1,8 ano para alcançar uma capacidade vital forçada prevista de menos de 60% (p=0,0028) - um limiar crítico da função pulmonar.
"Estamos entusiasmados pelo fato de o FDA ter aceitado analisar o NDA do Translarna", disse Debra Miller, fundadora e CEO da CureDuchenne. "Acreditamos que a totalidade dos dados demonstra os benefícios significativos e o sólido perfil de segurança do Translarna para pessoas que sofrem de distrofia muscular de Duchenne causada por uma mutação sem sentido, que é aproximadamente 13% da nossa comunidade. Muitos de nossos meninos e jovens participaram de estudos clínicos do Translarna ao longo dos anos, e cerca de 150 deles continuam em terapia com os estudos de extensão e seguem usufruindo dos benefícios do Translarna, incluindo a manutenção da independência."
Como se tratou da reapresentação de um NDA após uma carta de resposta completa ao NDA, que foi apresentada sob protesto em 2016, o FDA não é obrigado a cumprir os prazos de análise da PDUFA. Portanto, não foi fornecida uma data da ação regulatória.
Sobre o Translarna™ (ataluren)
O Translarna (ataluren), descoberto e desenvolvido pela PTC Therapeutics, é uma terapia de restauração de proteínas desenvolvida para permitir a formação de uma proteína funcional em pacientes com distúrbios genéticos provocados por uma mutação sem sentido. As mutações sem sentido são alterações no código genético que interrompem prematuramente a síntese de uma proteína essencial. O distúrbio resultante é determinado pela proteína que não pode ser expressada em sua totalidade e não é mais funcional, como a distrofina na doença de Duchenne. O Translarna, nome comercial do ataluren, é licenciado em vários países. O Estudo 041 foi um estudo clínico global controlado por placebo que incluiu uma grande população de pacientes com nmDMD. O estudo incluiu uma população para análise primária de um subgrupo de inscritos, que não atingiu a significância estatística no desfecho primário do TC6M. No entanto, foi registrado um benefício significativo no TC6M e em outros desfechos principais do estudo na população geral inscrita (ITT).
Sobre o Registro STRIDE
O Registro STRIDE é um estudo observacional multicêntrico contínuo sobre a segurança e a eficácia do Translarna no tratamento de rotina. É o primeiro banco de dados de pacientes a fornecer experiência real quanto ao uso a longo prazo do Translarna na prática clínica de rotina.
O STRIDE é uma parceria de colaboração entre a TREAT-NMD e a PTC Therapeutics, liderada por um Comitê Diretor composto pelos principais especialistas em Duchenne, associações de pacientes de todo o mundo e representantes da PTC.
Sobre a Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)
A Duchenne é uma doença genética rara e fatal que resulta em fraqueza muscular progressiva desde a primeira infância e leva à morte prematura em meados dos anos 20 devido à insuficiência cardíaca e respiratória e que afeta principalmente os homens. É um distúrbio muscular progressivo ocasionado pela falta da proteína distrofina funcional. A distrofina é essencial para a estabilidade estrutural de todos os músculos, entre eles os músculos esqueléticos, do diafragma e do coração. Os pacientes portadores de Duchenne podem perder a capacidade de andar (perda da deambulação) a partir dos 10 anos de idade, e em seguida perder o uso dos braços. Mais tarde, os pacientes com Duchenne apresentam complicações pulmonares potencialmente fatais, exigindo o uso de suporte ventilatório, e complicações cardíacas no final da adolescência e na faixa dos 20 anos.
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