A PTC Therapeutics anunciou que um estudo de Fase III de vatiquinona em pacientes com ataxia de Friedreich (FA) perdeu seu desfecho primário, embora a empresa tenha observado que o inibidor de pequenas moléculas de 15-lipoxigenase demonstrou benefício significativo em subescalas chave da doença e objetivos secundários. Em conjunto com a notícia, a PTC disse que vai descartar programas de pesquisa pré-clínica e inicial em terapia gênica como parte de uma revisão estratégica.
"Embora estejamos desapontados que o estudo não tenha alcançado seu objetivo primário, estamos encorajados pelas descobertas de impacto significativo em vários aspectos diferentes da progressão e morbidade da doença de FA ao longo de 72 semanas", comentou o CEO Matthew Klein. As ações da empresa, no entanto, caíram até 22% com a notícia.
O ensaio MOVE-FA incluiu 146 doentes pediátricos e adultos com FA que foram aleatorizados para receber vatiquinona ou placebo. Os resultados de primeira linha mostraram que, para o objetivo principal de mudança no escore modificado da Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS), a mudança média corrigida por placebo na população da análise primária foi de 1,6, o que não foi estatisticamente significativo. No entanto, o PTC disse que houve benefício significativo registrado nas subescalas de estabilidade bulbar e vertical, bem como na Escala de Fadiga Modificada. A farmacêutica acrescentou que, em uma análise de sensibilidade pré-especificada de indivíduos que completaram 72 semanas na terapia designada, a diferença corrigida por placebo foi de 2,31, representando uma desaceleração de 75% na progressão da doença ao longo desse tempo.
Droga Reata mantém sua liderança
"Dados os sinais de benefício clínico, o perfil de segurança bem estabelecido da vatiquinona em crianças e a necessidade médica não atendida de pacientes pediátricos com FA, estamos ansiosos para discutir um caminho potencial para o registro com as autoridades regulatórias", indicou Klein.
O analista da SVB Securities, Joseph Schwartz, observou que a PTC está bem atrás da Reata Pharmaceuticals em sua busca para trazer um medicamento FA ao mercado. Reata garantiu a aprovação da FDA no início deste ano para Skyclarys (omavaloxolona) para tratar pacientes com FA com 16 anos ou mais. Skyclarys ainda não está disponível comercialmente devido a um problema de fabricação, embora parecesse que a PTC estava estreitando o chumbo que Reata tinha com sua droga.
"No entanto, na esteira dos dados decepcionantes (da PTC), achamos que a perspectiva de um lançamento de vatiquinona em 2024 se tornou mais obscura, o que pode ser um ponto positivo para Skyclarys, já que a terapia tem o potencial de manter sua liderança por mais tempo do que o previsto", observou Schwartz.
Encolhimento na terapia gênica
Enquanto isso, em relação ao recuo da PTC na terapia gênica, a farmacêutica disse que a medida permitirá que ela concentre recursos em ativos em seu pipeline "provavelmente entregarão retorno significativo sobre o investimento". As terapias gênicas afetadas incluem programas de estágio pré-clínico na AF e na síndrome de Angelman, bem como vários outros visando distúrbios raros do sistema nervoso central (SNC) e oftalmológicos.
"Sempre que possível, trabalharemos para garantir que os programas de terapia genética descontinuados possam ser desenvolvidos por outras partes", disse Klein, acrescentando que a decisão resultará na perda de cerca de 8% de sua força de trabalho, principalmente nos EUA. Os cortes também permitirão que a PTC se concentre em sua plataforma de emenda e distúrbios metabólicos e do SNC adicionais.
Saídas do CFO
Além disso, a PTC revelou que a diretora financeira Emily Hill "foi exonerada de suas responsabilidades", com seu emprego encerrado "sem justa causa"
Atualmente, a empresa comercializa a terapia gênica Upstaza (eladocagene exuparvovec) na Europa para o tratamento da deficiência de L-aminoácido descarboxilase aromática (AADC). No início deste mês, a PTC relatou que o estudo APHENITY de fase III de sepiapterina em pacientes com fenilcetonúria atingiu seu objetivo primário, reduzindo os níveis de fenilalanina no sangue em uma média de 63% na população geral da análise primária. A farmacêutica também aguarda dados de um ensaio de fase II/III de vatiquinona para convulsões associadas a doenças mitocondriais.
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