O tratamento subcutâneo mensal da Sanofi reduziu as taxas de sangramento anualizadas em 90%. Crédito da imagem: Shutterstock / LCV.
Apesar de um mercado de hemofilia repleto de rivais, o rótulo amplo da Qfitlia e o regime de dosagem favorável podem lhe dar uma vantagem
A Sanofi obteve a aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento da hemofilia Qfitlia (fitusiran), já que a empresa pretende usar a versatilidade do medicamento para diferenciá-lo dos rivais em um mercado lotado.
Qfitlia é aprovado para adultos e adolescentes com hemofilia A ou B com ou sem inibidores do fator VIII ou IX. A capacidade de o Qfitlia ser usado independentemente do status do inibidor oferece uma vantagem sobre outras terapias aprovadas. Os inibidores são anticorpos que alguns pacientes com hemofilia desenvolvem e que impedem que as terapias de reposição de fatores funcionem corretamente.
O medicamento da Sanofi também é a primeira terapia antitrombina para profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de episódios de sangramento em pacientes com a doença.
A hemofilia A e a hemofilia B são distúrbios hemorrágicos genéticos causados por uma disfunção ou deficiência do fator VIII ou IX da coagulação. O Qfitlia não substitui o fator de coagulação ausente, em vez disso, atua reduzindo a quantidade de uma proteína chamada antitrombina, levando a um aumento da trombina, uma enzima crítica para a coagulação do sangue. O Qfitlia usa tecnologia de RNA de pequena interferência, que permite baixa frequência de tratamento, dosagem subcutânea e injeções de baixo volume.
O Qfitlia demonstrou eficácia nos diferentes tipos de hemofilia em três ensaios de Fase III concluídos: ATLAS-INH (NCT03417102), ATLAS-A/B (NCT03417245) e ATLAS-PPX (NCT03549871). Em comparação com os pacientes que tomam concentrados de fator de coagulação sob demanda e agentes de desvio, o tratamento subcutâneo mensal da Sanofi reduziu as taxas de sangramento anualizadas em 90%.
Os eventos adversos (EAs) mais comuns com o medicamento foram infecção viral e bacteriana. O Qfitlia vem com um aviso na caixa para eventos trombóticos e doença da vesícula biliar, juntamente com avisos sobre toxicidade hepática. A droga já havia passado por retenções clínicas - uma em 2017 foi devido a um paciente que morreu de um coágulo sanguíneo e uma posterior em 2020 foi devido a um evento trombótico não fatal. O risco trombótico foi reduzido depois que um esquema revisado foi identificado pela Sanofi.
Um estudo de extensão aberto (OLE) de Fase III (NCT03754790) em andamento do programa ATLAS está avaliando um regime de dosagem revisado, com a Sanofi visando apenas seis injeções por ano.
Cenário de mercado
O regime mensal do Qfitlia já lhe dá uma vantagem sobre o Alhemo (concizumabe), com tomadas diárias, da Novo Nordisk e o Hympavzi (marstacimab) semanal da Pfizer, dois dos medicamentos mais recentes aprovados pelo FDA para hemofilia.
A vantagem do Qfitlia sobre os rivais é agravada devido à versatilidade do status do inibidor - Alhemo, por exemplo, só pode ser usado para a doença com inibidores, enquanto o Hympavzi pode ser usado sem. A Pfizer recentemente arquivou seu outro medicamento para hemofilia, Beqvez (fidanacogene elaparvovec), citando baixa demanda e interesse.
O presidente e CEO da National Bleeding Disorders Foundation, Phil Gattone, disse: "As opções atuais de tratamento podem fazer com que as pessoas com hemofilia sintam que precisam escolher entre o controle eficaz do sangramento e esquemas de dosagem convenientes, levando a compensações quando se trata de gerenciamento de doenças. O Qfitlia adota uma nova abordagem para fornecer proteção às pessoas que vivem com hemofilia, reduzindo a frequência de dosagem para pacientes e suas famílias.
Espera-se que o mercado global de vendas de medicamentos para hemofilia nos EUA seja de US$ 7,2 bilhões até 2030, de acordo com o Pharma Intelligence Center da GlobalData. O Hemlibra (emicizumabe) da Roche, indicado para inibidores e não inibidores, mas apenas para pacientes com hemofilia A, é atualmente o medicamento mais vendido no campo, gerando US$ 4,9 bilhões globalmente em 2024.
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