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Se aprovado, o TSRA-196 pode se tornar a primeira terapia curativa a alcançar pacientes com AATD
A Regeneron Pharmaceuticals se uniu à Tessera Therapeutics para desenvolver e comercializar o programa de escrita genética in vivo de doenças raras da Tessera, TSRA-196.
A Regeneron agora entregará US$ 150 milhões em investimentos em ações e pagamentos em dinheiro adiantados em troca de metade dos direitos globais de desenvolvimento e comercialização do TSRA-196, que está sendo desenvolvido como um tratamento único para o raro distúrbio genético deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD).
A Tessera também pode ser elegível para receber US$ 125 milhões em pagamentos por marcos, então o valor total do contrato pode chegar a US$ 275 milhões.
De acordo com o acordo, a Regeneron e a Tessera dividirão igualmente os custos de desenvolvimento do TSRA-196, enquanto os lucros subsequentes associados à terapia serão divididos 50:50 caso o medicamento chegue ao mercado.
O TSRA-196 já demonstrou potencial em estudos pré-clínicos, com edição de locus SERPINA1 duradoura observada durante a administração do medicamento tanto em camundongos quanto em primatas não humanos após uma única dose.
SERPINA1 é o gene que codifica a proteína alfa-1 antitripsina (AAT), portanto sua defeituosidade ou inatividade é diretamente responsável pela patologia da doença da AATD. A DTA é comumente caracterizada pela degeneração dos sistemas respiratório e hepático.
Tessera levanta a hipótese de que substituir SERPINA1 inativos por uma versão funcional do gene poderia interromper o desenvolvimento da DTAA.
Para testar essa teoria, a empresa realizará o primeiro estudo em humanos sobre a terapia gênica. Se o primeiro estudo em humanos mostrar potencial, a Regeneron assumirá o comando dos esforços subsequentes de desenvolvimento global e comercialização do TRSA-196.
Tessera está, portanto, no processo de concluir um novo medicamento experimental (IND) e uma solicitação de ensaio clínico (CTA) para o TSRA-196, ambos programados para serem submetidos à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA até o final de 2025.
Se o TSRA-196 for comprovadamente eficaz e seguro para uso em pacientes com DTAA, ele pode se tornar o primeiro tratamento modificador da doença para a doença.
De acordo com um artigo publicado no Journal of Internal Medicine, a doença atualmente afeta entre zero e 30 em cada 100.000 pessoas no mundo todo.
O cenário do AATD se amplia
Embora não existam tratamentos curativos aprovados para a AATD, atualmente existem cinco diferentes terapias de aumento disponíveis para pacientes com a doença.
Embora essas terapias possam proteger o paciente de danos respiratórios adicionais causados pelo AATD, elas não abordam a causa raiz da condição, que é a incapacidade do corpo de produzir a proteína.
Tessera e Regeneron esperam mudar essa dinâmica com a TSRA-196, embora não sejam a única empresa buscando alcançar esse objetivo.
A Beam Therapeutics está apostando em seu candidato a RNA, o BEAM-302. Até agora, o candidato mostrou potencial, com um ensaio de Fase I/II em AATD que concluiu que uma dose da terapia desencadeou aumentos duradouros na produção da forma corrigida de AAT, ao mesmo tempo em que diminuiu a prevalência de AAT aberrante em até 78%.
Enquanto isso, a CRISPR Therapeutics também está buscando levar sua terapia gênica, CTX460, para ensaios clínicos em meados de 2026.
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