Roche anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou um Pedido de Novo Medicamento (NDA) para um comprimido de Evrysdi® (risdiplam) para pessoas que vivem com atrofia muscular espinhal (SMA). Evrysdi é o único tratamento modificador da doença não invasivo para AME. O comprimido de 5 mg de Evrysdi pode ser engolido inteiro ou disperso em água.
"O Evrysdi tem um potencial robusto para modificar a trajetória da doença da AME e já foi usado para tratar milhares de pacientes até o momento. Esta aprovação marca outro passo significativo à frente", disse Levi Garraway, M.D., Ph.D., Diretor Médico e Chefe de Desenvolvimento Global de Produtos, Roche. "O comprimido Evrysdi combina eficácia estabelecida com conveniência, fornecendo uma opção flexível adicional para o gerenciamento da AME."
A aprovação do comprimido de Evrysdi foi baseada nos resultados de um estudo de bioequivalência, que demonstrou que o comprimido de 5 mg, engolido inteiro ou disperso em água potável não clorada (por exemplo,., água filtrada), e a solução oral original fornecem exposição comparável ao risdiplam.
Isso significa que os pacientes que tomam o comprimido podem esperar a mesma eficácia e segurança estabelecidas que a solução oral de Evrysdi. A solução oral de Evrysdi permanecerá disponível para aqueles que tomam outras doses de Evrysdi e para aqueles que preferem a solução oral.
"Não podemos subestimar o valor que vem com a simplificação da administração do tratamento e do gerenciamento de doenças para pessoas que vivem com AME ou para aqueles que cuidam delas", disse Kenneth Hobby, Presidente da Cura SMA. "Esta nova opção de formulação estável à temperatura ambiente oferece uma escolha adicional que pode se encaixar de forma mais conveniente nas atividades da vida diária, como trabalhar, viajar e estudar."
Como parte da extensão do rótulo, as informações de prescrição do Evrysdi foram atualizadas para incluir orientações sobre administração e armazenamento de comprimidos. O novo comprimido, que deve estar disponível nas próximas semanas, é adequado para pessoas com dois anos de idade ou mais que pesam mais de 20 kg.
A Roche lidera o desenvolvimento clínico do Evrysdi como parte de uma colaboração com o Fundação SMA e PTC Therapeutics, Inc..
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