Além de tratar IgG4-RD, o rilzabrutinibe foi reconhecido internacionalmente com designações órfãs para PTI
A Sanofi recebeu a designação de órfão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o rilzabrutinibe, um inibidor reversível covalente da tirosina quinase de Bruton (BTK), para tratar a doença relacionada à imunoglobulina G4 (IgG4) (IgG4-RD), uma condição imunomediada rara.
O potencial do rilzabrutinibe foi demonstrado em um estudo de Fase II envolvendo indivíduos com IgG4-RD. Ao longo de 52 semanas, os pacientes tratados com rilzabrutinibe apresentaram menos surtos da doença e mostraram melhora em outros marcadores da doença e redução da necessidade de glicocorticóides.
Além de tratar IgG4-RD, o rilzabrutinibe foi reconhecido internacionalmente com designações órfãs para trombocitopenia imune (PTI) nos EUA, UE e Japão.
Ele também recebeu o status de órfão nos EUA para anemia hemolítica autoimune quente e doença falciforme, e designação rápida pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para PTI e IgG4-RD.
O rilzabrutinibe está atualmente passando por revisão regulatória nos principais mercados, incluindo os EUA, a União Europeia e a China, especificamente para aplicações de tratamento de PTI.
A FDA estabeleceu a data de ação prevista para sua decisão regulatória sobre ITP para 29 de agosto de 2025.
Apesar desses avanços, é importante observar que o rilzabrutinibe continua sendo um medicamento experimental. Sua eficácia e segurança ainda não receberam o endosso de nenhuma autoridade de saúde em todo o mundo.
A IgG4-RD é caracterizada por inflamação sistêmica que causa danos e disfunções progressivas em vários órgãos, que podem ser fatais se não forem tratados.
Surtos que resultam em sintomas exacerbados são comuns entre as pessoas afetadas por essa condição crônica.
Em julho de 2025, a Comissão Europeia (CE) aprovou o Sarclisa da Sanofi para uso em combinação com um regime de bortezomibe, lenalidomida e dexametasona (VRd) para o tratamento de mieloma múltiplo em adultos. Esta decisão é baseada nos resultados da primeira parte do estudo GMMG-HD7 Fase III.
Fonte: Pharmaceutical Technology
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