A Genespire, uma startup italiana de terapia genética, alcançou um marco significativo ao arrecadar 52 milhões de dólares em um financiamento de Série B. Este investimento destaca o potencial das terapias genéticas no tratamento de doenças genéticas raras, um campo no qual empresas como a Moderna também estão ativamente envolvidas.
Fundada em Milão, Itália, a Genespire foi co-criada pelo pioneiro da terapia genética, Prof. Luigi Naldini, e pelo Dr. Alessio Cantore, em colaboração com a Fondazione Telethon e o Ospedale San Raffaele. A missão da empresa é desenvolver terapias genéticas "prontas para uso" que possam ser aplicadas uma única vez, oferecendo tratamento vitalício para adultos e crianças com doenças genéticas. A tecnologia inovadora da Genespire utiliza vetores lentivirais imunologicamente protegidos (ISLV), que são projetados para permitir a produção contínua de uma terapia diretamente no fígado do paciente.
O financiamento recente permitirá que a Genespire avance no desenvolvimento de seu principal produto, o Gene202, que é um tratamento para a acidemia metilmalônica (MMA), uma doença genética pediátrica rara que afeta o metabolismo de certos aminoácidos e gorduras. A MMA se manifesta na primeira infância e é caracterizada por sintomas graves, como fraqueza muscular, convulsões, atraso no desenvolvimento e danos aos órgãos. Atualmente, não existem tratamentos que alterem o curso da MMA, tornando o Gene202 uma esperança inovadora para aqueles afetados pela doença.
O CEO da Genespire, Karen Aiach-Pignet, expressou gratidão pelo apoio dos investidores e destacou o potencial transformador da plataforma ISLV da empresa. O financiamento também fortalecerá a pipeline da Genespire, apoiando a descoberta e o desenvolvimento pré-clínico de produtos para tratar várias doenças genéticas.
Este avanço é um testemunho do crescente interesse e investimento no campo da terapia genética, que promete revolucionar o tratamento de doenças genéticas raras e complexas. Com a continuidade do desenvolvimento e os ensaios clínicos, a Genespire está bem posicionada para liderar essa transformação e oferecer novas esperanças para pacientes e famílias afetadas por essas condições desafiadoras.
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